拜玛林制药 (BMRN.US) 2025年第四季度业绩电话会
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会议摘要
在酶疗法和Voxogo的推动下，Biomarin报告了强劲的财务增长2025年，同比增长26%。该公司概述了包括Amicus在内的战略收购计划，以扩大其投资组合。关键的里程碑包括软骨发育不全治疗的管道进展以及对维持患者需求的关注。2026指南预计酶疗法和Voxogo的收入将强劲增长，强调盈利能力和创新。
会议速览
Biomarin的2025财务成功和战略收购以增强治疗范围受酶疗法和Vox Ogo增长的推动，Biomarin实现了2025年32.2亿美元的创纪录收入。该公司将通过收购扩大其投资组合，包括针对enpp 1缺陷的bmn 401以及来自法布里病和庞贝病的Amicus的潜在补充，旨在利用全球能力对患者产生更广泛的影响。
Biomarin的战略增长: 投资组合扩展，财务实力和渠道发展Biomarin强调了其战略收购，特别是专注于通过潜在的软骨发育不全治疗方法来扩大其投资组合，展示了强劲的财务业绩，同比17% 的收入增长2025年，并概述了不包括Amicus贡献的2026的未来指导，强调了其对创新和可持续发展的承诺。
Amicus收购后的2026收入和收益指导指南为2026的收入增长提供了指导，这受到较低的特许权使用费和roctavian收入的影响，并期望患者对酶疗法和Vox Ogo的需求很高。非GAAP摊薄每股收益预测，反映整合成本和利息支出。预期的盈利增长和运营效率优先。季度动态突出，第一季度预计是收入最低的季度，国际订单时机有助于提高H2收入。
酶疗法和软骨发育不全治疗的全球扩张和增长策略对话强调了酶疗法和algo的卓越表现，强调了全球市场渗透，青少年标签扩展以及软骨发育不全的早期治疗。战略包括推动新的患者开始，提高现有市场的渗透率，为新的国家推出做准备，展示多管齐下的持续增长方法。
RD对Vox、Sogo和Condro Planasia的全面批准包: 里程碑和Bmn 333第三阶段研究细节RD正准备提交Vox，Sogo和Condro Planasia的完整批准包，展示广泛的安全和健康数据。他们还详细介绍了bmn 333的III期研究设计，旨在将其建立为软骨发育不全和其他骨骼疾病的新护理标准，与Vox Sogo相比，具有90% 的能力来检测年化生长速度的50% 增加。
2026管道亮点: 基因疗法的关键数据读数和批准对话概述了2026的重要里程碑，包括Vox Sogo和bmn 401的第3阶段数据，Palin Zeke的SBLA行动日期以及Duchenne肌营养不良症中emn 351的进展。它强调了基因靶向治疗的潜在批准和临床益处，感谢患者和家属的支持。
医药数据发布后经济利率市场的动态变化讨论经济利率市场如何随着每周数据和整体医学信息的可用性而发展，强调这些更新对市场趋势的影响。
评估注射作为2.25厘米以上生长速度的一线治疗对话讨论了注射是否可以作为一线治疗，以达到2.25厘米或更高的生长速度，并有可能超过bmn 3 3 C的安慰剂作用。
评估Vaux Sogo在CNP治疗中的长期效益和市场地位讨论强调了Vaux Sogo在CNP治疗市场的竞争优势，强调了早期治疗益处，长期安全性和疗效数据。它与新兴的FGFR3抑制剂形成鲜明对比，注意到由于新疗法的长期数据不足，转换治疗的犹豫不决。对话强调了超越身高的全面患者结果的重要性，倡导Vaux Sogo在疾病管理方面的既定价值。
探索患者转换动机和肌营养不良蛋白药物沟通策略讨论影响患者从当前治疗转向新疗法的因素，强调患者的人口统计学和动机。此外，计划传达卓越的肌营养不良蛋白数据，突出即将举行的MDA会议演示和药物进展的沟通策略。
抗肌萎缩蛋白产生和反义寡核苷酸治疗的安全性数据的研究进展讨论了令人鼓舞的肌营养不良蛋白产生结果，并决定逐步增加剂量以进行进一步的功效和安全性评估。正在进行的试验的功能数据预计在年底之前。通过全面的数据展示来追求Oxo Go的完全批准。
Foxo go和软骨发育不全治疗的市场动态和增长策略讨论了疗效，安全性和便利性在切换患者偏好方面的战略重要性，突出了Foxo go的长期数据优势。概述了新生儿和新兴市场的增长机会，强调了复杂和快速增长地区的价值主张。解决即将到来的软骨发育不全结果，探索增长速度的改善和市场动态，质疑摄取是否会反映软骨发育不全或面临独特的挑战。
开创性的软骨发育不全治疗和诊断: 综合研究和患者参与方法对话重点介绍了一项即将进行的研究，该研究旨在测量与Bucko的软骨成形术结果相似的效果，并保守地假设软骨发育不全患者的AGV生长1.8厘米。它强调健康和健康措施的重要性，反映兴奋的入学率以及病情的诊断不足。努力的重点是对体征，症状和基因检测的需求进行教育，旨在缩短诊断过程并提高患者意识，针对约14,000名患有严重生长缺陷的患者。
讨论收入前景，Instagram数据影响以及Voxel Go的全面批准重要性对话解决了有关Instagram数据2027年收入预测的影响的问题，并保证没有新的更新会影响当前的假设。它还强调了获得Voxel Go完全批准的战略意义，强调了全面的安全性和有效性数据，包括健康和保健措施以及潜在的标签包含物。讨论强调了完全批准对监管互动和患者偏好增强的价值。
某医药产品的市场竞争与成长策略分析讨论竞争对药品增长的影响，强调患者需求和市场策略，并考虑市场准入重新谈判和潜在竞争对手的影响。
关于333研究信心、第二阶段Canopy研究时间表和Boxo Go市场增长的讨论重点关注333项研究数据的可靠性，2027年第二阶段Canopy研究结果的预期，以及对Boxo Go全球增长战略的分析，包括影响产品的谨慎市场准入谈判。
软骨发育不全研究和全球市场增长的最新情况对话强调了围绕软骨发育不全研究的兴奋，并计划在年中揭示新的发现。它还讨论了公司的市场扩张战略，强调美国和国际市场的增长，而没有具体说明个别市场动态。
新产品的市场增长、报销流程和安全概况讨论了自信的个位数增长率预期，强调广泛使用和正式报销流程是增长机会。此外，解决了新产品的安全配置文件，将其与已建立的产品进行比较，突出了潜在的差异和市场扩张的兴奋。
探索安全配置文件和业务集成策略与游离CNP相比，333的临床前安全性概况的讨论，突出了潜在的功效和治疗益处。还涵盖了Amicus与现有业务模型的战略整合，利用当前的关系和销售方法进行未来的产品发布。
生物制药并购交易完成后的协同效应和建模清晰度对话的重点是收购后将产品整合到一个业务部门，强调重要的顶线和运营协同效应。它澄清了分析师建模差异，敦促交易后收入纳入的清晰度，而不提供指导或背景。
收购后未确诊Fabry和Pompe患者的倡议讨论对话涵盖了用于识别未确诊的Fabry和Pompe患者的收购后策略，强调了试点计划的结果以及提高诊断率的潜力。演讲者讨论了正在进行的试点的整合以及在酶治疗业务部门中提高诊断率的重点。
收入模式、竞争格局和软骨发育不全推出前景讨论涵盖季度收入波动，订购模式的影响以及影响boxo go销售的竞争动态。此外，还概述了对软骨发育不全治疗的推出和市场渗透的期望，并预测了批准后2027年的直接收入影响。
基于剂量范围数据调整3期临床试验阈值讨论2.25厘米/年的疗效阈值是否是2期剂量范围试验的关键进行/不进行点，强调基于I期数据分析和贝叶斯统计方法修改3期方案的灵活性。
2026增长里程碑和战略扩展，以增强治疗范围公司庆祝实现战略目标和卓越增长，突出表现为高增长的资产增加和收购。预计关键的监管里程碑，数据读数和劳动力扩张，有望实现进一步的增长，盈利能力和管道扩张。重点仍然是创新和持续增长，使患者，员工和股东受益。
要点回答
Q：Ly 2025年的战略目标是什么？
A：Biomarin Pharmaceuticals实现了Ly 2025年的战略目标，同时实现了出色的增长。提供的成绩单摘录中没有详细说明具体的战略成就，但公司对这一进展感到自豪，并对未来产品批准进一步扩展的潜力感到兴奋。
Q：提到的收购的细节及其对Biomarin投资组合的潜在影响是什么？
A：Biomarin最近的收购包括Innerzone Me，该公司通过增加针对酶缺乏症的bmn 401来加强其酶疗法产品组合，以及Amicus，该公司可以增加对Fabre病和庞贝病的治疗。对Amicus的收购预计将在下个季度完成，并可能显着扩大其商业投资组合。在2/3期研究中，bmn 333疗法的阳性PK数据支持下，也强调了软骨发育不全对其投资组合的潜在增加。
Q：2026的预期管道亮点是什么？
A：根据即将到来的关键结果，2026的预期管道亮点包括到2026年在其全球骨骼疾病治疗产品中可能增加软骨发育不全。此外，bmn 333 2/3期研究预计将开始招募，有可能为软骨发育不全患者设定新的护理标准。
Q：公司对收购后的未来收入增长和盈利能力有何看法？
A：Biomarin预计酶疗法将实现高个位数增长，Voseco将继续朝着重磅炸弹的方向发展。收购后，Gallop Fold和propability以及unfold medicines的整合预计将使habre和Pompeii能够覆盖全球更多人，从而显着增强2026前景并推动收入增长2030年。该公司计划在Amicus收购结束后提供更新的指导。
Q：为全面2026年提供的初始指导是什么？它是如何在Amicus收购中考虑的？
A：对于全面2026年，Biomarin提供了初步指导，排除了Amicus收购的关闭后贡献。他们预计酶疗法的收入在22.25亿美元至22.75亿美元之间，Voseco的收入在9.75亿美元至10.25亿美元之间。该指南还考虑了Huan和roctavian的特许权使用费收入显着降低的因素，这将影响总收入的同比比较。收购完成后，该公司预计其指引将大幅提升，预计非GAAP摊薄后每股收益将在每股4.95美元至5.15美元之间，基本有机营业利润率预期约为40% 美元。
Q：2026第一季度的预期收入和收益影响是什么？
A：第一季度2026年预计将是总收入最低的季度，总收入和VoxelGo收入预计将与2025第一季度持平。受绝大多数收盘前法庭之费的影响，预计该公司的非GAAP摊薄后每股收益也将最低。
Q：酶疗法的2025年表现如何？对2026的期望是什么？
A：酶疗法2025年在产品组合中的每个产品上实现了同比收入增长，从而实现了9% 的增长。酶疗法组合2026年的主要增长动力预计将是Palin Zeke，由美国FDA行动日期为2月28日的青少年标签扩展支持，并预计当年晚些时候获得欧洲批准。
Q：Voxgo 2026年增长战略的重点是什么？
A：Voxgo 2026年的增长战略侧重于多管齐下的方法，包括在全球所有年龄段推动新的Sart，重点是2岁以下的儿童，扩展到事件市场，寻找和开始治疗符合条件的婴儿，以及增加快速增长的新推出的市场。
Q：最近有哪些例子说明了biomarin的能力和商业规模？
A：最近的例子包括Fox Sogo在7个月内在亚太地区达到约40% 的渗透率，以及在12个月内在中等规模的欧洲国家实现约70% 的渗透率。这些成功归功于与临床医生的早期接触，患者倡导团体以及与利益相关者建立牢固的关系。
Q：关于在美国全面批准Vox Sogo的计划是什么？
A：该公司计划在美国提交Vox Sogo的完整批准方案，该方案将提供有关最终成人身高，健康和健康结果以及生活质量影响的全面数据。该提案拥有超过10,000年的安全性数据，旨在将Vox Sogo确立为软骨发育不全的护理标准。
Q：bmn 333的III期研究设计是什么？它的潜在影响是什么？
A：bmn 333的III期研究将在每个手臂中招募60名患者，旨在具有90% 的能力来检测与Vox Sogo相比的年化生长速度的50% 增加。这可以转化为每年比安慰剂增加2.25厘米。该研究旨在建立bmn 333作为治疗软骨发育不全和其他潜在骨骼疾病的新标准。
Q：整个管道2026年的预期亮点是什么？
A：预期的亮点2026年包括软骨发育不良的Vox Sogo和enpp 1缺乏症的bmn 401的3期数据读数，这是潜在批准为各自适应症的第一个基因靶向疗法的关键步骤。还有美国FDA 2月28日Palin Zeke治疗青少年PKU的行动日期，以及正在进行的每公斤12毫克emn 351队列的注册。
Q：最近发布的Fgfr 3抑制剂数据的特征是什么，与其他CNP类效应相比如何？
A：最近发布的Fgfr 3抑制剂的数据在一年内与其他CNP类效果相当，虽然可以获得有关耐久性和安全性的短期数据，但长期数据和通读过程将很重要。数据支持Vaxago的价值主张，其10,000患者年的安全性信息和身高以外的证据，包括框架，功能和生活质量。
Q：关于Fgfr 3抑制剂的潜在增长，初步市场研究表明了什么？
A：初步的市场研究表明，Fgfr 3抑制剂的潜在增长不仅作为结果，而且作为患者健康和保健的替代品也很重要。据信，增长的增加可能导致患者，付款人和医生重视的最佳疾病状况。
Q：根据国际指南和提供的数据，Vaux Sogo早期治疗的意义是什么？
A：根据国际指南和所提供的数据，Vaux Sogo的早期治疗被认为是至关重要的，该治疗可提供长期益处。数据表明，包括儿科领域在内的所有年龄组的1,000患者年数据都是如此。
Q：患者的哪些态度正在影响转换疗法的决定，尤其是在Vaux Sogo的背景下？
A：市场研究和现场互动表明，在Vaux Sogo上表现良好的患者不愿改用另一种疗法。转换的决定更多地取决于患者，护理人员和医疗保健专业人员 (hcp) 的表现，而不是hcp本身。长期的安全性和有效性数据将在这一决策过程中发挥重要作用。
Q：沟通bmn 351在治疗肌营养不良蛋白方面的分化和优越性的计划是什么？
A：传达bmn 351的差异化和优势的计划涉及在下个月的MDA会议上展示完整的数据。在3月份的Shanes肌营养不良协会会议上，也将有机会分享每公斤6和9毫克的数据。该公司受到数据的鼓舞，并希望在对bmn 351做出进一步评论之前收集更多的慢性安全性数据和功能数据。
Q：在Vaux Sogo及其数据的背景下，患者，医生和护理人员的考虑因素是什么？
A：患者，医生和护理人员将获得Vaux Sogo的大量数据，这些数据将在FDA批准的完整证据包中提供。该数据与非常年幼的婴儿特别相关。考虑因素包括在处方药物的背景下理解数据的能力，Vaux Sogo通过长期安全性和有效性数据证明了这一点，以及随着时间的推移效果的持久性。
Q：软骨发育不全和软骨发育不全之间的市场动态有何不同，对前者的期望是什么？
A：软骨发育不全和软骨发育不全之间的市场动态不同，因为软骨发育不全被视为增长更快的市场。预计即将到来的结果将测量与软骨发育不全患者软骨发育相似的效应大小，其目标不仅是测量AGV，而且还着眼于健康和保健的测量。该公司对到达端点并看到这一领域的数据感到兴奋。
Q：正在采取哪些措施来增强诊断并缩短软骨发育不良患者的诊断过程？
A：为了加强诊断并缩短诊断软骨发育不全的旅程，该公司正在教育需要进一步评估和基因检测的体征和症状，以及建立和传播何时转诊和测试患者的指南。
Q：估计市场上有多少患有软骨发育不全的患者？
A：据估计，市场上有大约14,000名患有软骨发育不全的患者。
Q：什么特征定义了产品临床试验的目标患者概况？
A：临床试验的目标患者概况包括在生长缺陷的标准偏差方面受到更多负面影响的那些患者。
Q：产品的完全批准将如何影响患者的偏好及其市场存在？
A：产品的完全批准将提供向监管机构展示全部数据的机会，包括健康和保健措施。这可以增强患者对产品的信心，建立对其安全性和有效性的现有信心，并提供将产品区分为市场领先证据包的机会。
Q：本年度增长指南考虑了哪些因素，竞争和市场准入意味着什么？
A：今年的增长指导反映了一系列情况，包括新进入者2027年的潜在竞争影响，以及对几次常规市场准入重新谈判的警惕。该指南暗示了该公司对市场竞争的谨慎态度以及为确保产品准入而做出的努力。
Q：产品第二阶段冠层篮研究的数据读数的预期时间表是什么？
A：产品第二阶段冠层篮研究数据读数的预期时间表在2027时间范围内。
Q：该产品在未来一年的预计增长率是多少，它表明了它的市场地位？
A：该产品未来一年的预计增长率为个位数，表明该产品有望保持其重磅炸弹的地位，婴儿市场仍100% 被该产品覆盖。
Q：公司如何预测既定市场中报销流程的变化？
A：该公司预计，正式的报销程序将导致更广泛的进入既定市场。他们希望通过谈判降低价格，但有机会接触到更多的患者，这表明对产品的市场准入产生了总体积极影响。
Q：新药物和现有治疗之间的安全性差异 (如果有的话) 是什么？
A：根据临床前数据，新药和现有治疗之间的安全性没有预期的有意义的差异，新药允许更高的暴露和潜在的更好的治疗窗口。
Q：两种产品在关闭酶治疗业务部门后的整合计划是什么？
A：预计这两种产品将在关闭后无缝整合到酶疗法业务部门中，利用与当前产品组合相同的上市模式，预计这将在营收和运营效率方面带来显着的协同效应。
Q：在交易结束前不更新交易模型的评论背后的意图是什么？
A：评论背后的意图是澄清一些分析师在其biomarin模型中包含了关闭后的Amicus收入，而其他分析师则没有。解决这一困惑是为了确保公司的立场和对交易影响的期望是明确的。
Q：如何将识别未确诊法布里病患者的试点计划的结果纳入amicus的未来计划？
A：Amicus目前正在分析正在进行的试点计划，并确定如何将其与现有公司运营整合。该公司目前作为独立企业运营，试点仍在继续。重点是提高法布里病和庞贝病的诊断率，并推动转向酶疗法治疗。
Q：新的市场进入者会对季度收入模式和软骨发育不良推出的时间产生什么影响？
A：根据潜在的订单模式和第四季度的收入权重，讨论了新市场进入者对季度收入模式的影响。软骨发育不全推出的时间定于今年下半年，在上半年的顶线数据显示之后，预计2027年批准后将对收入产生直接影响。
Q：关于bMN 33的3期临床试验和基于2期数据的统计分析的潜在调整的策略是什么？
A：bMN 33的3期临床试验不是基于阈值效应，而是基于概述的样本量的统计显著性和临床相关性。该公司的目标是实现符合统计和临床标准的改进轨迹。虽然将使用贝叶斯方法来评估数据的总体情况，但该公司相信，计划的研究将在既定的治疗方法上取得有意义的改善，如果有必要，可以根据I期数据修改方案。
