拜瑪林制藥 (BMRN.US) 2025年第四季度業績電話會
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在酶療法和Voxogo的推動下，Biomarin報告了強勁的財務增長2025年，同比增長26%。該公司概述了包括Amicus在內的戰略收購計劃，以擴大其投資組合。關鍵的裏程碑包括軟骨發育不全治療的管道進展以及對維持患者需求的關注。2026指南預計酶療法和Voxogo的收入將強勁增長，強調盈利能力和創新。
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Biomarin的2025財務成功和戰略收購以增強治療範圍受酶療法和Vox Ogo增長的推動，Biomarin實現了2025年32.2億美元的創紀錄收入。該公司將通過收購擴大其投資組合，包括針對enpp 1缺陷的bmn 401以及來自法佈裏病和龐貝病的Amicus的潛在補充，旨在利用全球能力對患者産生更廣泛的影響。
Biomarin的戰略增長: 投資組合擴展，財務實力和渠道發展Biomarin強調了其戰略收購，特別是專注於通過潛在的軟骨發育不全治療方法來擴大其投資組合，展示了強勁的財務業績，同比17% 的收入增長2025年，並概述了不包括Amicus貢獻的2026的未來指導，強調了其對創新和可持續發展的承諾。
Amicus收購後的2026收入和收益指導指南為2026的收入增長提供了指導，這受到較低的特許權使用費和roctavian收入的影響，並期望患者對酶療法和Vox Ogo的需求很高。非GAAP攤薄每股收益預測，反映整合成本和利息支出。預期的盈利增長和運營效率優先。季度動態突出，第一季度預計是收入最低的季度，國際訂單時機有助於提高H2收入。
酶療法和軟骨發育不全治療的全球擴張和增長策略對話強調了酶療法和algo的卓越表現，強調了全球市場滲透，青少年標簽擴展以及軟骨發育不全的早期治療。戰略包括推動新的患者開始，提高現有市場的滲透率，為新的國家推出做准備，展示多管齊下的持續增長方法。
RD對Vox、Sogo和Condro Planasia的全面批准包: 裏程碑和Bmn 333第三階段研究細節RD正准備提交Vox，Sogo和Condro Planasia的完整批准包，展示廣泛的安全和健康數據。他們還詳細介紹了bmn 333的III期研究設計，旨在將其建立為軟骨發育不全和其他骨骼疾病的新護理標准，與Vox Sogo相比，具有90% 的能力來檢測年化生長速度的50% 增加。
2026管道亮點: 基因療法的關鍵數據讀數和批准對話概述了2026的重要裏程碑，包括Vox Sogo和bmn 401的第3階段數據，Palin Zeke的SBLA行動日期以及Duchenne肌營養不良症中emn 351的進展。它強調了基因靶向治療的潛在批准和臨床益處，感謝患者和家屬的支持。
醫藥數據發佈後經濟利率市場的動態變化討論經濟利率市場如何隨着每周數據和整體醫學信息的可用性而發展，強調這些更新對市場趨勢的影響。
評估注射作為2.25厘米以上生長速度的一綫治療對話討論了注射是否可以作為一綫治療，以達到2.25厘米或更高的生長速度，並有可能超過bmn 3 3 C的安慰劑作用。
評估Vaux Sogo在CNP治療中的長期效益和市場地位討論強調了Vaux Sogo在CNP治療市場的競爭優勢，強調了早期治療益處，長期安全性和療效數據。它與新興的FGFR3抑制劑形成鮮明對比，注意到由於新療法的長期數據不足，轉換治療的猶豫不決。對話強調了超越身高的全面患者結果的重要性，倡導Vaux Sogo在疾病管理方面的既定價值。
探索患者轉換動機和肌營養不良蛋白藥物溝通策略討論影響患者從當前治療轉向新療法的因素，強調患者的人口統計學和動機。此外，計劃傳達卓越的肌營養不良蛋白數據，突出即將舉行的MDA會議演示和藥物進展的溝通策略。
抗肌萎縮蛋白産生和反義寡核苷酸治療的安全性數據的研究進展討論了令人鼓舞的肌營養不良蛋白産生結果，並決定逐步增加劑量以進行進一步的功效和安全性評估。正在進行的試驗的功能數據預計在年底之前。通過全面的數據展示來追求Oxo Go的完全批准。
Foxo go和軟骨發育不全治療的市場動態和增長策略討論了療效，安全性和便利性在切換患者偏好方面的戰略重要性，突出了Foxo go的長期數據優勢。概述了新生兒和新興市場的增長機會，強調了複雜和快速增長地區的價值主張。解決即將到來的軟骨發育不全結果，探索增長速度的改善和市場動態，質疑攝取是否會反映軟骨發育不全或面臨獨特的挑戰。
開創性的軟骨發育不全治療和診斷: 綜合研究和患者參與方法對話重點介紹了一項即將進行的研究，該研究旨在測量與Bucko的軟骨成形術結果相似的效果，並保守地假設軟骨發育不全患者的AGV生長1.8厘米。它強調健康和健康措施的重要性，反映興奮的入學率以及病情的診斷不足。努力的重點是對體征，症狀和基因檢測的需求進行教育，旨在縮短診斷過程並提高患者意識，針對約14,000名患有嚴重生長缺陷的患者。
討論收入前景，Instagram數據影響以及Voxel Go的全面批准重要性對話解決了有關Instagram數據2027年收入預測的影響的問題，並保證沒有新的更新會影響當前的假設。它還強調了獲得Voxel Go完全批准的戰略意義，強調了全面的安全性和有效性數據，包括健康和保健措施以及潛在的標簽包含物。討論強調了完全批准對監管互動和患者偏好增強的價值。
某醫藥産品的市場競爭與成長策略分析討論競爭對藥品增長的影響，強調患者需求和市場策略，並考慮市場准入重新談判和潛在競爭對手的影響。
關於333研究信心、第二階段Canopy研究時間表和Boxo Go市場增長的討論重點關注333項研究數據的可靠性，2027年第二階段Canopy研究結果的預期，以及對Boxo Go全球增長戰略的分析，包括影響産品的謹慎市場准入談判。
軟骨發育不全研究和全球市場增長的最新情況對話強調了圍繞軟骨發育不全研究的興奮，並計劃在年中揭示新的發現。它還討論了公司的市場擴張戰略，強調美國和國際市場的增長，而沒有具體說明個別市場動態。
新産品的市場增長、報銷流程和安全概況討論了自信的個位數增長率預期，強調廣泛使用和正式報銷流程是增長機會。此外，解決了新産品的安全配置文件，將其與已建立的産品進行比較，突出了潛在的差異和市場擴張的興奮。
探索安全配置文件和業務集成策略與遊離CNP相比，333的臨床前安全性概況的討論，突出了潛在的功效和治療益處。還涵蓋了Amicus與現有業務模型的戰略整合，利用當前的關系和銷售方法進行未來的産品發佈。
生物制藥並購交易完成後的協同效應和建模清晰度對話的重點是收購後將産品整合到一個業務部門，強調重要的頂綫和運營協同效應。它澄清了分析師建模差異，敦促交易後收入納入的清晰度，而不提供指導或背景。
收購後未確診Fabry和Pompe患者的倡議討論對話涵蓋了用於識別未確診的Fabry和Pompe患者的收購後策略，強調了試點計劃的結果以及提高診斷率的潛力。演講者討論了正在進行的試點的整合以及在酶治療業務部門中提高診斷率的重點。
收入模式、競爭格局和軟骨發育不全推出前景討論涵蓋季度收入波動，訂購模式的影響以及影響boxo go銷售的競爭動態。此外，還概述了對軟骨發育不全治療的推出和市場滲透的期望，並預測了批准後2027年的直接收入影響。
基於劑量範圍數據調整3期臨床試驗阈值討論2.25厘米/年的療效阈值是否是2期劑量範圍試驗的關鍵進行/不進行點，強調基於I期數據分析和貝葉斯統計方法修改3期方案的靈活性。
2026增長裏程碑和戰略擴展，以增強治療範圍公司慶祝實現戰略目標和卓越增長，突出表現為高增長的資産增加和收購。預計關鍵的監管裏程碑，數據讀數和勞動力擴張，有望實現進一步的增長，盈利能力和管道擴張。重點仍然是創新和持續增長，使患者，員工和股東受益。
要點回答
Q：Ly 2025年的戰略目標是什麽？
A：Biomarin Pharmaceuticals實現了Ly 2025年的戰略目標，同時實現了出色的增長。提供的成績單摘錄中沒有詳細說明具體的戰略成就，但公司對這一進展感到自豪，並對未來産品批准進一步擴展的潛力感到興奮。
Q：提到的收購的細節及其對Biomarin投資組合的潛在影響是什麽？
A：Biomarin最近的收購包括Innerzone Me，該公司通過增加針對酶缺乏症的bmn 401來加強其酶療法産品組合，以及Amicus，該公司可以增加對Fabre病和龐貝病的治療。對Amicus的收購預計將在下個季度完成，並可能顯着擴大其商業投資組合。在2/3期研究中，bmn 333療法的陽性PK數據支持下，也強調了軟骨發育不全對其投資組合的潛在增加。
Q：2026的預期管道亮點是什麽？
A：根據即將到來的關鍵結果，2026的預期管道亮點包括到2026年在其全球骨骼疾病治療産品中可能增加軟骨發育不全。此外，bmn 333 2/3期研究預計將開始招募，有可能為軟骨發育不全患者設定新的護理標准。
Q：公司對收購後的未來收入增長和盈利能力有何看法？
A：Biomarin預計酶療法將實現高個位數增長，Voseco將繼續朝着重磅炸彈的方向發展。收購後，Gallop Fold和propability以及unfold medicines的整合預計將使habre和Pompeii能夠覆蓋全球更多人，從而顯着增強2026前景並推動收入增長2030年。該公司計劃在Amicus收購結束後提供更新的指導。
Q：為全面2026年提供的初始指導是什麽？它是如何在Amicus收購中考慮的？
A：對於全面2026年，Biomarin提供了初步指導，排除了Amicus收購的關閉後貢獻。他們預計酶療法的收入在22.25億美元至22.75億美元之間，Voseco的收入在9.75億美元至10.25億美元之間。該指南還考慮了Huan和roctavian的特許權使用費收入顯着降低的因素，這將影響總收入的同比比較。收購完成後，該公司預計其指引將大幅提升，預計非GAAP攤薄後每股收益將在每股4.95美元至5.15美元之間，基本有機營業利潤率預期約為40% 美元。
Q：2026第一季度的預期收入和收益影響是什麽？
A：第一季度2026年預計將是總收入最低的季度，總收入和VoxelGo收入預計將與2025第一季度持平。受絕大多數收盤前法庭之費的影響，預計該公司的非GAAP攤薄後每股收益也將最低。
Q：酶療法的2025年表現如何？對2026的期望是什麽？
A：酶療法2025年在産品組合中的每個産品上實現了同比收入增長，從而實現了9% 的增長。酶療法組合2026年的主要增長動力預計將是Palin Zeke，由美國FDA行動日期為2月28日的青少年標簽擴展支持，並預計當年晚些時候獲得歐洲批准。
Q：Voxgo 2026年增長戰略的重點是什麽？
A：Voxgo 2026年的增長戰略側重於多管齊下的方法，包括在全球所有年齡段推動新的Sart，重點是2歲以下的兒童，擴展到事件市場，尋找和開始治療符合條件的嬰兒，以及增加快速增長的新推出的市場。
Q：最近有哪些例子說明了biomarin的能力和商業規模？
A：最近的例子包括Fox Sogo在7個月內在亞太地區達到約40% 的滲透率，以及在12個月內在中等規模的歐洲國家實現約70% 的滲透率。這些成功歸功於與臨床醫生的早期接觸，患者倡導團體以及與利益相關者建立牢固的關系。
Q：關於在美國全面批准Vox Sogo的計劃是什麽？
A：該公司計劃在美國提交Vox Sogo的完整批准方案，該方案將提供有關最終成人身高，健康和健康結果以及生活質量影響的全面數據。該提案擁有超過10,000年的安全性數據，旨在將Vox Sogo確立為軟骨發育不全的護理標准。
Q：bmn 333的III期研究設計是什麽？它的潛在影響是什麽？
A：bmn 333的III期研究將在每個手臂中招募60名患者，旨在具有90% 的能力來檢測與Vox Sogo相比的年化生長速度的50% 增加。這可以轉化為每年比安慰劑增加2.25厘米。該研究旨在建立bmn 333作為治療軟骨發育不全和其他潛在骨骼疾病的新標准。
Q：整個管道2026年的預期亮點是什麽？
A：預期的亮點2026年包括軟骨發育不良的Vox Sogo和enpp 1缺乏症的bmn 401的3期數據讀數，這是潛在批准為各自適應症的第一個基因靶向療法的關鍵步驟。還有美國FDA 2月28日Palin Zeke治療青少年PKU的行動日期，以及正在進行的每公斤12毫克emn 351隊列的注冊。
Q：最近發佈的Fgfr 3抑制劑數據的特征是什麽，與其他CNP類效應相比如何？
A：最近發佈的Fgfr 3抑制劑的數據在一年內與其他CNP類效果相當，雖然可以獲得有關耐久性和安全性的短期數據，但長期數據和通讀過程將很重要。數據支持Vaxago的價值主張，其10,000患者年的安全性信息和身高以外的證據，包括框架，功能和生活質量。
Q：關於Fgfr 3抑制劑的潛在增長，初步市場研究表明了什麽？
A：初步的市場研究表明，Fgfr 3抑制劑的潛在增長不僅作為結果，而且作為患者健康和保健的替代品也很重要。據信，增長的增加可能導致患者，付款人和醫生重視的最佳疾病狀況。
Q：根據國際指南和提供的數據，Vaux Sogo早期治療的意義是什麽？
A：根據國際指南和所提供的數據，Vaux Sogo的早期治療被認為是至關重要的，該治療可提供長期益處。數據表明，包括兒科領域在內的所有年齡組的1,000患者年數據都是如此。
Q：患者的哪些態度正在影響轉換療法的決定，尤其是在Vaux Sogo的背景下？
A：市場研究和現場互動表明，在Vaux Sogo上表現良好的患者不願改用另一種療法。轉換的決定更多地取決於患者，護理人員和醫療保健專業人員 (hcp) 的表現，而不是hcp本身。長期的安全性和有效性數據將在這一決策過程中發揮重要作用。
Q：溝通bmn 351在治療肌營養不良蛋白方面的分化和優越性的計劃是什麽？
A：傳達bmn 351的差異化和優勢的計劃涉及在下個月的MDA會議上展示完整的數據。在3月份的Shanes肌營養不良協會會議上，也將有機會分享每公斤6和9毫克的數據。該公司受到數據的鼓舞，並希望在對bmn 351做出進一步評論之前收集更多的慢性安全性數據和功能數據。
Q：在Vaux Sogo及其數據的背景下，患者，醫生和護理人員的考慮因素是什麽？
A：患者，醫生和護理人員將獲得Vaux Sogo的大量數據，這些數據將在FDA批准的完整證據包中提供。該數據與非常年幼的嬰兒特別相關。考慮因素包括在處方藥物的背景下理解數據的能力，Vaux Sogo通過長期安全性和有效性數據證明了這一點，以及隨着時間的推移效果的持久性。
Q：軟骨發育不全和軟骨發育不全之間的市場動態有何不同，對前者的期望是什麽？
A：軟骨發育不全和軟骨發育不全之間的市場動態不同，因為軟骨發育不全被視為增長更快的市場。預計即將到來的結果將測量與軟骨發育不全患者軟骨發育相似的效應大小，其目標不僅是測量AGV，而且還着眼於健康和保健的測量。該公司對到達端點並看到這一領域的數據感到興奮。
Q：正在采取哪些措施來增強診斷並縮短軟骨發育不良患者的診斷過程？
A：為了加強診斷並縮短診斷軟骨發育不全的旅程，該公司正在教育需要進一步評估和基因檢測的體征和症狀，以及建立和傳播何時轉診和測試患者的指南。
Q：估計市場上有多少患有軟骨發育不全的患者？
A：據估計，市場上有大約14,000名患有軟骨發育不全的患者。
Q：什麽特征定義了産品臨床試驗的目標患者概況？
A：臨床試驗的目標患者概況包括在生長缺陷的標准偏差方面受到更多負面影響的那些患者。
Q：産品的完全批准將如何影響患者的偏好及其市場存在？
A：産品的完全批准將提供向監管機構展示全部數據的機會，包括健康和保健措施。這可以增強患者對産品的信心，建立對其安全性和有效性的現有信心，並提供將産品區分為市場領先證據包的機會。
Q：本年度增長指南考慮了哪些因素，競爭和市場准入意味着什麽？
A：今年的增長指導反映了一系列情況，包括新進入者2027年的潛在競爭影響，以及對幾次常規市場准入重新談判的警惕。該指南暗示了該公司對市場競爭的謹慎態度以及為確保産品准入而做出的努力。
Q：産品第二階段冠層籃研究的數據讀數的預期時間表是什麽？
A：産品第二階段冠層籃研究數據讀數的預期時間表在2027時間範圍內。
Q：該産品在未來一年的預計增長率是多少，它表明了它的市場地位？
A：該産品未來一年的預計增長率為個位數，表明該産品有望保持其重磅炸彈的地位，嬰兒市場仍100% 被該産品覆蓋。
Q：公司如何預測既定市場中報銷流程的變化？
A：該公司預計，正式的報銷程序將導致更廣泛的進入既定市場。他們希望通過談判降低價格，但有機會接觸到更多的患者，這表明對産品的市場准入産生了總體積極影響。
Q：新藥物和現有治療之間的安全性差異 (如果有的話) 是什麽？
A：根據臨床前數據，新藥和現有治療之間的安全性沒有預期的有意義的差異，新藥允許更高的暴露和潛在的更好的治療窗口。
Q：兩種産品在關閉酶治療業務部門後的整合計劃是什麽？
A：預計這兩種産品將在關閉後無縫整合到酶療法業務部門中，利用與當前産品組合相同的上市模式，預計這將在營收和運營效率方面帶來顯着的協同效應。
Q：在交易結束前不更新交易模型的評論背後的意圖是什麽？
A：評論背後的意圖是澄清一些分析師在其biomarin模型中包含了關閉後的Amicus收入，而其他分析師則沒有。解決這一困惑是為了確保公司的立場和對交易影響的期望是明確的。
Q：如何將識別未確診法佈裏病患者的試點計劃的結果納入amicus的未來計劃？
A：Amicus目前正在分析正在進行的試點計劃，並確定如何將其與現有公司運營整合。該公司目前作為獨立企業運營，試點仍在繼續。重點是提高法佈裏病和龐貝病的診斷率，並推動轉向酶療法治療。
Q：新的市場進入者會對季度收入模式和軟骨發育不良推出的時間産生什麽影響？
A：根據潛在的訂單模式和第四季度的收入權重，討論了新市場進入者對季度收入模式的影響。軟骨發育不全推出的時間定於今年下半年，在上半年的頂綫數據顯示之後，預計2027年批准後將對收入産生直接影響。
Q：關於bMN 33的3期臨床試驗和基於2期數據的統計分析的潛在調整的策略是什麽？
A：bMN 33的3期臨床試驗不是基於阈值效應，而是基於概述的樣本量的統計顯著性和臨床相關性。該公司的目標是實現符合統計和臨床標准的改進軌迹。雖然將使用貝葉斯方法來評估數據的總體情況，但該公司相信，計劃的研究將在既定的治療方法上取得有意義的改善，如果有必要，可以根據I期數據修改方案。
