瑞博生物-B (06938.HK) 2026智通财经夏季路演大会
文章语言：
简
繁
EN
分享
纪要
原文
会议摘要
瑞博生物，中国小核酸药物领域的先驱，已成功登陆港股，预计纳入港股通，成为该领域唯一上市企业。公司专注于高价值管线开发，与跨国药企达成超60亿美元合作，尤其在欧洲构建了强大的商业和临床能力。瑞博生物计划在肝外递送技术等多领域取得突破，目标成为心血管和代谢领域的全布局领军者。凭借全球第三的小核酸药物专利和临床资产排名，以及小核酸药物的高效率、精准度和临床转化率，瑞博生物正加速创新药物的开发与商业化，展现强劲的市场竞争力。
会议速览
瑞博生物：中国小核酸领域领军企业，港交所上市后展望全球市场瑞博生物，中国首屈一指的小核酸研发企业，历经19年发展，于香港成功上市，正筹备进入港股通。专注于高价值、高差异化的临床管线，如全球领先的抗凝小核酸及高甘油三酯管理产品，预计市场潜力巨大。公司具备卓越的海外商务拓展能力，已与多家跨国药企达成超60亿美元合作，同时掌握关键临床资产。未来两年内，计划在肝外递送技术、肾脏、中枢神经系统及脂肪领域实现重大突破，构建全球一体化技术平台。
小核酸药物市场潜力与全球布局分析对话深入探讨了小核酸药物在肝脏、心血管和代谢疾病治疗市场的巨大潜力，预计肝内市场可达1500亿美元，整体市场有望达到3000亿美元。特别指出抗凝、抗血栓领域，尤其是针对阿哌沙班的出血风险，小核酸药物具有600亿美元的市场空间。同时，强调了脂肪肝、乙肝、肾病等领域的布局与合作，以及在中国小核酸药物开发的领军地位，从管线数量、专利、临床阶段资产等方面均处于全球第三的位置。
中国小核酸药物专利领先，海外布局加速临床进展中国小核酸药物领域专利数量领先，尤其在肝病治疗方面拥有完整专利体系。公司强调海外布局与临床进展，下半年将有多个关键节点，包括十因子三期临床结果、高甘油三酯临床鉴定及减肥药数据读出，预示着行业重要转折点。
中国投资数据与抗凝药物市场前景分析对话讨论了中国在投资数据报告和抗凝药物市场的准备情况，预测小分子药物和大分子药物的市场规模，以及与美国相比的追赶策略。重点介绍了新型抗凝药物的抑制效率和治疗周期优势，以及欧洲专家的临床支持，强调了下一代抗凝药物的市场潜力。
小核酸平台化开发与脂肪肝疾病靶点研究进展讨论了小核酸药物在脂肪肝疾病治疗中的优势，包括与德国柏林格殷格萨姆及Madrigal的合作，涉及多个靶点的临床和商业化里程碑。强调了小核酸平台化开发的潜力，特别是在递送技术突破后，有望解锁数十亿美元市场空间的新药开发。同时，提到了与齐鲁制药的合作，涉及PCSK9国产化项目，预期未来收益可观。
肝内外专利体系风险与技术门槛分析及差异化竞争策略讨论了肝内与肝外专利体系的风险差异，指出肝外专利布局更完整安全，BD和商业化价值更高。强调了公司在化学修饰、序列设计等平台的领先优势，特别是利用AI进行靶点筛选的高效性，与小分子药企相比，能同时处理多个靶点，显著提升研发效率。
生物医药企业布局与成本效益分析：工程化平台下的研发与市场策略讨论了生物医药企业通过工程化平台布局靶点研发，强调早期资产成本低但价格优势有限，临床阶段药物销售不受技术类型影响。企业具备CMC能力、定制化生产及药物研发引导，理论上可独立完成靶点至全球二期临床，甚至三期临床，投入成本低于ADC小分子等药物。现金流充足，支持三年发展，无需紧急融资，股东会允许通过股票激励员工。
小核酸药物赛道：中国药企的创新与市场潜力讨论了小核酸药物赛道的科学性布局及其市场潜力，强调中国药企在该领域的领先地位和差异化品种布局，展望了未来十年的长期发展机遇，特别是在肝病治疗和专利体系完善方面，预示着千亿美元级别的市场机会。
生物医药管线进展与BD合作详解：从二期到三期的里程碑与商业化分享讨论了多个生物医药管线的开发阶段，包括PCK nine进入三期、apple c three与effect eleven的目标进展，以及119等品种的状态。强调了BD合作在肝病领域的价值，涉及首付款与里程碑支付，指出早期合作资产价值虽看似较低，但总包价值不菲，尤其在临床阶段。
小核酸药物与传统药物相比的科学优势解析讨论了小核酸药物在作用于基因表达调控层面的优势，指出其通过靶向mRNA而非直接修改DNA，能够安全地抑制有害蛋白的产生，且具有可逆性，避免了对遗传信息的永久性改变，适用于多种疾病的治疗。
MIA序列药物设计：高效率靶点筛选与精准临床转化讨论了基于MIA序列的药物设计优势，包括简化设计流程、高精准度及动物实验与人体实验结果高度一致的特点。同时，阐述了MIA序列药物设计在靶点筛选、临床转化效率以及与小分子药物设计相比的优势，以及未来在临床管线扩展和商业模式上的规划。
20年积累与肝内外专利布局：弯道超车的挑战与机遇对话围绕20年行业积累是否会被新兴技术弯道超车展开讨论，指出肝内临床试验的复杂性构成高门槛，而肝外专利布局显示了平台化优势，强调了长期临床试验的不可逾越性及多技术路线的专利布局策略。
要点回答
Q：瑞博生物的基本情况和发展阶段如何？
A：瑞博生物是中国小核酸领域的第一家公司，成立于19年，并于今年1月9日在香港成功上市。预计在3月份进入港股，三季度进入港股通，有望成为小核酸赛道唯一进入港股通的标的。
Q：瑞博生物的主要业务和管线布局是什么？
A：瑞博生物专注于发展高价值、高差异化临床管线，拥有全球第一的靶向因子的小核酸药物（在抗凝方面有120亿美元市场潜力）和全球第二名的靶向OC three的小核酸药物（在高甘油三酯管理上有50多亿美元市场潜力）。公司具备突出的海外BD能力，与多家跨国药企达成超过60亿美元的合作交易，并且拥有全球一体化的技术链整合平台。目前，临床阶段的关键资产掌握在公司手中，未来两年内在肝外递送技术上将有三款品种在肾脏、CNS和脂肪等领域取得重大突破。
Q：瑞博生物的创始人梁子才博士在小核酸行业中的地位如何？
A：梁子才博士是小核酸领域的开创者，提出了小核酸的概念，并在20年前就进行了该行业的从0到1、从1到10的布局。瑞博生物能够在国际上处于领先地位，部分原因是得益于梁子才博士以及团队成员大部分来自跨国药企如阿斯利康、拜耳、诺华等，拥有丰富的行业经验和心脑血管疾病研究经验。
Q：瑞博生物如何看待小核酸药物市场的潜力和发展前景？
A：瑞博生物认为小核酸药物市场潜力巨大，特别是在肝脏器官上已经充分显现出来，肝内市场可达1500亿美元体量，整体市场空间有望达到3000亿美元，甚至超过抗体市场规模。此外，肛外领域也有广阔的空间，解决特定问题后可实现类似肝内的市场价值。
Q：瑞博生物在抗凝和降血脂等方面的布局情况如何？
A：瑞博生物在抗凝和抗血栓领域布局了三款产品推进全球二期临床试验，对标阿哌沙班（220亿美元销售额），通过降低出血风险，小核酸药物的空间预估在600亿美元。同时，在降血脂方面有LP小a apple c three等产品布局，整个18点系列都有全面的布局。
Q：瑞博生物在中国小核酸药物开发领域的地位如何？
A：瑞博生物在中国小核酸药物开发领域是绝对的领军者和开拓者，从管线数量、专利排名、临床阶段资产排名均位列全球第三，仅次于460亿美元的阿里拉姆和120亿美元的ao head。公司拥有超过470件专利和专利申请，其中获批专利数目远超中国其他小核酸药企，并且在肝病领域的专利体系完整，海外BD专利也十分丰富，为后续品种进入临床和BD奠定了坚实基础。
Q：为什么中国市场对某些药物关注度不高？
A：因为中国缺乏小型上市药企，在各赛道上布局不全面。A股中只有前沿生物公司具有一定热度，但其管线重点在国外，且今年内海外赛道没有新进展，所以故事缺乏持续性。不过，我们已布局多个海外重点管线，并且推进速度在中国最快。其中，石因子（AF）的三期临床试验结果将在今年下半年读出，这是最受关注的转折点。
Q：石因子三期临床试验的重要性是什么？
A：石因子三期临床试验的结果将验证该靶点是否有效，如果成功，意味着小分子药物能够在此靶点上取得突破，这是一个重磅赛道。此外，高甘三酯项目今年也将完成二期临床入组，并有多个节点数据读出，同时也会进行下一代品种的临床鉴定。
Q：公司在投资数据和商业准备方面的情况如何？
A：我们已经报告了部分投资数据，并计划在四季度更新递送数据。尽管目前市场规模预测落后于美国约两年，但我们正在积极准备商业布局，争取在未来赶超。小分子产品的预期市场规模为50亿到60亿美元，而相关药物已显示出良好的前景和空间。
Q：小分子药物在抑制凝血因子方面的优势是什么？公司与强生和其他合作伙伴在心脑血管疾病领域的进展如何？
A：我们的小分子药物一针给药后，对凝血因子的抑制周期更长，低剂量组抑制效率可达70%左右，长期使用下，可以将抑制周期变为三个月或六个月一针，且抑制效率最高可达90%，平均在80%左右，相比现有领先的小分子药物具有显著优势。我们请到了欧洲著名的心脑血管专家柯瑞兰作为二期临床研究的PI，并有望推出阿哌沙班之后的下一代抗凝重磅药物。另外，在高甘三酯治疗领域，我们的药物在最高剂量下可以降低血脂35%，并维持稳定水平，优于现有竞品。
Q：在BD合作方面，公司有哪些进展和计划？
A：在新陈代谢相关疾病的药物开发上，我们已与德国柏林格殷格萨姆合作，并已达到三个里程碑，第三个里程碑付款达到千万级欧元。此外，与Madrigal的合作也较为密切，预计未来会有较大金额的潜在交易。对于BI的合作，我们采取了平台化思路，每年都有多个里程碑，并且与中国齐鲁的合作关于PCSK9项目也已取得初步成果。在未来，我们希望有更多的品种上市，加强与BI的合作，并保持在肝外领域的发展速度。
Q：小分子药物在工业化生产中遇到的最大瓶颈是什么？
A：我们认为最大的瓶颈在于递送，如果能够在特定平台或组织器官上成功实现递送，就有可能解锁几十个全新的、未被充分开发的八点位，这些地方有潜力产出一批first class best in class的药物，每个药物都有可能带来数十亿美元的市场空间。
Q：肝内与肝外在专利体系方面有何不同？
A：肝内的专利体系相对成熟且竞争激烈，因为受体是很久以前就发表过的，而肝外由于受体具有专利保护，因此在肾、心肌等部位的专利布局更为完整和安全，这使得肝外的商业化价值更大。不过，肝内的门槛主要在于临床试验阶段，而肝外除了技术门槛外还有临床门槛，所以我们认为肝外更具优势。
Q：清流发现相较于其他使用AI进行药物发现的小分子药企有何区别？
A：我们的效率会提高很多，因为我们的起点不同于抗体药物。对于单抗药物，AI通常根据一个靶点筛选30个化合物中最好的一个；而小核酸药物则是在大量序列中找出合适的分子或序列，这是一个相对简单的工作，我们一次性下单就能得到多个有潜力的序列，并通过虚拟设计和筛选快速验证效果，从而大大节省时间和人力成本。
Q：小分子药物的成本与售价是否会因为量多而单价便宜？
A：早期资产确实可能因为成本低、研发进度快而售价便宜一些，但随着临床阶段的推进，尤其是到了海外二期临床试验阶段，无论何种技术类型的小分子药物只要能取得良好的二期数据，都能解决几百亿美元销售规模的问题，终端售价不会因此而减少。实际上，我们的布局策略和成本控制能力让我们能够以小博大，投资多个靶点并实现全球范围内的二期甚至三期临床开发。
Q：目前公司的现金流状况如何，未来几年的发展计划是什么？
A：目前，公司在2025年年底时拥有约25亿的现金流，并通过上市融资获得了额外的19亿人民币。首付款和里程碑资金已达到约70亿人民币，预计现金储备可支持三年左右的发展，不需要急于在市场上融资。此外，公司还计划通过股票授权等方式进行员工激励。
Q：对于小核酸药物赛道的发展前景有何看法？
A：我们认为小核酸药物赛道是一个类似抗体药物在2005年至2006年左右发展阶段的新兴领域，具有巨大的潜力和空间。目前中国在这个领域的布局中，我们是第一个走出来的企业，而海外市场已有市值数十亿美元的成熟药企，这表明我们的赛道有足够的吸引力和发展潜力。
Q：管线图中，最前线的项目现在处于哪个阶段？
A：最前线的项目PCK nine已经进入三期，该阶段的成本由齐鲁承担，但我们会收到二期和三期的里程碑款项及商业化分成。
Q：现在管线中有几个BD合作项目？
A：目前有3个BD合作项目，它们均集中在肝病领域，并且还涉及与博林格殷格翰的合作。
Q：与柏林合作的项目首付款是多少？
A：首付款是2500万美元，并且针对每个资产有六个里程碑，根据不同的推进阶段可以收取相应的里程碑款项。
Q：小核酸药物相比传统的小分子或大分子药物有什么优势？
A：小核酸药物在科学上的优势主要体现在研发效率和精准度上。通过针对mRNA序列的设计，可以更安全地调节蛋白功能，而不直接修改DNA，从而避免潜在的遗传风险。小核酸药物能够针对特定蛋白进行干预，设计流程相对简化且精准度高，动物实验与人体实验的数据高度一致，有望实现较高的成功率。
Q：在抗体小分子的研发过程中，为什么抗体小分子在动物实验上的效果无法直接应用到人体？
A：这是因为抗体小分子在针对动物蛋白设计时，其在人体上的反应可能无效或不适用。尽管在早期阶段可以快速布局大量靶点并推出产品，但抗体小分子从确定靶点到临床试验的周期通常较长，例如对比之下，小分子药物可能需要2到3年，而抗体药物可能更长。
Q：公司目前在抗体药物领域的合作策略和优势是什么？
A：公司的起点是从已知终点出发，利用先进的AI制药技术和高效的激励机制，在早期阶段与合作伙伴进行紧密合作，认为存在大量潜在的靶点值得开发。中国在工艺能力方面最强，但目前合作中的收益分配还不够合理，相较于小分子药物，抗体药物所获得的费用较少。
Q：公司未来在抗体药物上的发展思路是什么？
A：公司将通过临床实践积累经验，打造样板间以降低成本，并计划逐步销售经过临床验证的产品，而不是像批发店一样大量销售低价产品。整个中国抗体药物行业也处于类似发展阶段，公司拥有较多二期临床管线。
Q：面对现有企业心心做弯道超车的可能性，以及公司现有积累能否应对未来的挑战？
A：公司在肝内领域虽然有20年的积累，但在该领域超车较难，核心在于海外临床进展和质量要求较高。一旦解决供应问题，小核酸药物也会变得竞争激烈。在中国心脑血管药物领域，虽有较大市场但缺乏创新药，且欧美国家集中了一批优秀的临床专家，形成了较高的门槛。
Q：公司如何解决临床试验中的难题，比如病人入组速度和依赖当地专家的问题？
A：公司在瑞典设立研发中心，尽管初期病人入组速度可能较慢，但一期临床需求量不大，二期临床可通过数千个病人完成。更重要的是，当地药监部门能提供有力支持。此外，公司在心脑血管疾病上的布局有限，而欧美国家拥有成熟的专家资源和技术优势。
Q：针对肝外领域的发展情况如何？
A：公司在肝外领域已实现跑马圈地，拥有快速且最多的专利布局，不仅局限于点对点的布局，而是面向多个平台进行面上布局。目前公布的四个平台包含多种技术路线，每个平台上针对不同靶点的资产众多，适应症广泛，体现出平台化能力。相较于竞争对手，公司在肝外领域的布局和优势还在不断提速和加大。
