瑞博生物-B (06938.HK) 2026智通財經夏季路演大會
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瑞博生物，中國小核酸藥物領域的先驅，已成功登陸港股，預計納入港股通，成為該領域唯一上市企業。公司專注於高價值管綫開發，與跨國藥企達成超60億美元合作，尤其在歐洲構建了強大的商業和臨床能力。瑞博生物計劃在肝外遞送技術等多領域取得突破，目標成為心血管和代謝領域的全佈局領軍者。憑借全球第三的小核酸藥物專利和臨床資産排名，以及小核酸藥物的高效率、精准度和臨床轉化率，瑞博生物正加速創新藥物的開發與商業化，展現強勁的市場競爭力。
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瑞博生物：中國小核酸領域領軍企業，港交所上市後展望全球市場瑞博生物，中國首屈一指的小核酸研發企業，曆經19年發展，於香港成功上市，正籌備進入港股通。專注於高價值、高差異化的臨床管綫，如全球領先的抗凝小核酸及高甘油三酯管理産品，預計市場潛力巨大。公司具備卓越的海外商務拓展能力，已與多家跨國藥企達成超60億美元合作，同時掌握關鍵臨床資産。未來兩年內，計劃在肝外遞送技術、腎髒、中樞神經系統及脂肪領域實現重大突破，構建全球一體化技術平台。
小核酸藥物市場潛力與全球佈局分析對話深入探討了小核酸藥物在肝髒、心血管和代謝疾病治療市場的巨大潛力，預計肝內市場可達1500億美元，整體市場有望達到3000億美元。特別指出抗凝、抗血栓領域，尤其是針對阿哌沙班的出血風險，小核酸藥物具有600億美元的市場空間。同時，強調了脂肪肝、乙肝、腎病等領域的佈局與合作，以及在中國小核酸藥物開發的領軍地位，從管綫數量、專利、臨床階段資産等方面均處於全球第三的位置。
中國小核酸藥物專利領先，海外佈局加速臨床進展中國小核酸藥物領域專利數量領先，尤其在肝病治療方面擁有完整專利體系。公司強調海外佈局與臨床進展，下半年將有多個關鍵節點，包括十因子三期臨床結果、高甘油三酯臨床鑒定及減肥藥數據讀出，預示着行業重要轉折點。
中國投資數據與抗凝藥物市場前景分析對話討論了中國在投資數據報告和抗凝藥物市場的准備情況，預測小分子藥物和大分子藥物的市場規模，以及與美國相比的追趕策略。重點介紹了新型抗凝藥物的抑制效率和治療周期優勢，以及歐洲專家的臨床支持，強調了下一代抗凝藥物的市場潛力。
小核酸平台化開發與脂肪肝疾病靶點研究進展討論了小核酸藥物在脂肪肝疾病治療中的優勢，包括與德國柏林格殷格薩姆及Madrigal的合作，涉及多個靶點的臨床和商業化裏程碑。強調了小核酸平台化開發的潛力，特別是在遞送技術突破後，有望解鎖數十億美元市場空間的新藥開發。同時，提到了與齊魯制藥的合作，涉及PCSK9國産化項目，預期未來收益可觀。
肝內外專利體系風險與技術門檻分析及差異化競爭策略討論了肝內與肝外專利體系的風險差異，指出肝外專利佈局更完整安全，BD和商業化價值更高。強調了公司在化學修飾、序列設計等平台的領先優勢，特別是利用AI進行靶點篩選的高效性，與小分子藥企相比，能同時處理多個靶點，顯著提升研發效率。
生物醫藥企業佈局與成本效益分析：工程化平台下的研發與市場策略討論了生物醫藥企業通過工程化平台佈局靶點研發，強調早期資産成本低但價格優勢有限，臨床階段藥物銷售不受技術類型影響。企業具備CMC能力、定制化生産及藥物研發引導，理論上可獨立完成靶點至全球二期臨床，甚至三期臨床，投入成本低於ADC小分子等藥物。現金流充足，支持三年發展，無需緊急融資，股東會允許通過股票激勵員工。
小核酸藥物賽道：中國藥企的創新與市場潛力討論了小核酸藥物賽道的科學性佈局及其市場潛力，強調中國藥企在該領域的領先地位和差異化品種佈局，展望了未來十年的長期發展機遇，特別是在肝病治療和專利體系完善方面，預示着千億美元級別的市場機會。
生物醫藥管綫進展與BD合作詳解：從二期到三期的裏程碑與商業化分享討論了多個生物醫藥管綫的開發階段，包括PCK nine進入三期、apple c three與effect eleven的目標進展，以及119等品種的狀態。強調了BD合作在肝病領域的價值，涉及首付款與裏程碑支付，指出早期合作資産價值雖看似較低，但總包價值不菲，尤其在臨床階段。
小核酸藥物與傳統藥物相比的科學優勢解析討論了小核酸藥物在作用於基因表達調控層面的優勢，指出其通過靶向mRNA而非直接修改DNA，能夠安全地抑制有害蛋白的産生，且具有可逆性，避免了對遺傳信息的永久性改變，適用於多種疾病的治療。
MIA序列藥物設計：高效率靶點篩選與精准臨床轉化討論了基於MIA序列的藥物設計優勢，包括簡化設計流程、高精准度及動物實驗與人體實驗結果高度一致的特點。同時，闡述了MIA序列藥物設計在靶點篩選、臨床轉化效率以及與小分子藥物設計相比的優勢，以及未來在臨床管綫擴展和商業模式上的規劃。
20年積累與肝內外專利佈局：彎道超車的挑戰與機遇對話圍繞20年行業積累是否會被新興技術彎道超車展開討論，指出肝內臨床試驗的複雜性構成高門檻，而肝外專利佈局顯示了平台化優勢，強調了長期臨床試驗的不可逾越性及多技術路綫的專利佈局策略。
要點回答
Q：瑞博生物的基本情況和發展階段如何？
A：瑞博生物是中國小核酸領域的第一家公司，成立於19年，並於今年1月9日在香港成功上市。預計在3月份進入港股，三季度進入港股通，有望成為小核酸賽道唯一進入港股通的標的。
Q：瑞博生物的主要業務和管綫佈局是什麽？
A：瑞博生物專注於發展高價值、高差異化臨床管綫，擁有全球第一的靶向因子的小核酸藥物（在抗凝方面有120億美元市場潛力）和全球第二名的靶向OC three的小核酸藥物（在高甘油三酯管理上有50多億美元市場潛力）。公司具備突出的海外BD能力，與多家跨國藥企達成超過60億美元的合作交易，並且擁有全球一體化的技術鏈整合平台。目前，臨床階段的關鍵資産掌握在公司手中，未來兩年內在肝外遞送技術上將有三款品種在腎髒、CNS和脂肪等領域取得重大突破。
Q：瑞博生物的創始人梁子才博士在小核酸行業中的地位如何？
A：梁子才博士是小核酸領域的開創者，提出了小核酸的概念，並在20年前就進行了該行業的從0到1、從1到10的佈局。瑞博生物能夠在國際上處於領先地位，部分原因是得益於梁子才博士以及團隊成員大部分來自跨國藥企如阿斯利康、拜耳、諾華等，擁有豐富的行業經驗和心腦血管疾病研究經驗。
Q：瑞博生物如何看待小核酸藥物市場的潛力和發展前景？
A：瑞博生物認為小核酸藥物市場潛力巨大，特別是在肝髒器官上已經充分顯現出來，肝內市場可達1500億美元體量，整體市場空間有望達到3000億美元，甚至超過抗體市場規模。此外，肛外領域也有廣闊的空間，解決特定問題後可實現類似肝內的市場價值。
Q：瑞博生物在抗凝和降血脂等方面的佈局情況如何？
A：瑞博生物在抗凝和抗血栓領域佈局了三款産品推進全球二期臨床試驗，對標阿哌沙班（220億美元銷售額），通過降低出血風險，小核酸藥物的空間預估在600億美元。同時，在降血脂方面有LP小a apple c three等産品佈局，整個18點系列都有全面的佈局。
Q：瑞博生物在中國小核酸藥物開發領域的地位如何？
A：瑞博生物在中國小核酸藥物開發領域是絕對的領軍者和開拓者，從管綫數量、專利排名、臨床階段資産排名均位列全球第三，僅次於460億美元的阿里拉姆和120億美元的ao head。公司擁有超過470件專利和專利申請，其中獲批專利數目遠超中國其他小核酸藥企，並且在肝病領域的專利體系完整，海外BD專利也十分豐富，為後續品種進入臨床和BD奠定了堅實基礎。
Q：為什麽中國市場對某些藥物關注度不高？
A：因為中國缺乏小型上市藥企，在各賽道上佈局不全面。A股中只有前沿生物公司具有一定熱度，但其管綫重點在國外，且今年內海外賽道沒有新進展，所以故事缺乏持續性。不過，我們已佈局多個海外重點管綫，並且推進速度在中國最快。其中，石因子（AF）的三期臨床試驗結果將在今年下半年讀出，這是最受關注的轉折點。
Q：石因子三期臨床試驗的重要性是什麽？
A：石因子三期臨床試驗的結果將驗證該靶點是否有效，如果成功，意味着小分子藥物能夠在此靶點上取得突破，這是一個重磅賽道。此外，高甘三酯項目今年也將完成二期臨床入組，並有多個節點數據讀出，同時也會進行下一代品種的臨床鑒定。
Q：公司在投資數據和商業准備方面的情況如何？
A：我們已經報告了部分投資數據，並計劃在四季度更新遞送數據。盡管目前市場規模預測落後於美國約兩年，但我們正在積極准備商業佈局，爭取在未來趕超。小分子産品的預期市場規模為50億到60億美元，而相關藥物已顯示出良好的前景和空間。
Q：小分子藥物在抑制凝血因子方面的優勢是什麽？公司與強生和其他合作夥伴在心腦血管疾病領域的進展如何？
A：我們的小分子藥物一針給藥後，對凝血因子的抑制周期更長，低劑量組抑制效率可達70%左右，長期使用下，可以將抑制周期變為三個月或六個月一針，且抑制效率最高可達90%，平均在80%左右，相比現有領先的小分子藥物具有顯著優勢。我們請到了歐洲著名的心腦血管專家柯瑞蘭作為二期臨床研究的PI，並有望推出阿哌沙班之後的下一代抗凝重磅藥物。另外，在高甘三酯治療領域，我們的藥物在最高劑量下可以降低血脂35%，並維持穩定水平，優於現有競品。
Q：在BD合作方面，公司有哪些進展和計劃？
A：在新陳代謝相關疾病的藥物開發上，我們已與德國柏林格殷格薩姆合作，並已達到三個裏程碑，第三個裏程碑付款達到千萬級歐元。此外，與Madrigal的合作也較為密切，預計未來會有較大金額的潛在交易。對於BI的合作，我們采取了平台化思路，每年都有多個裏程碑，並且與中國齊魯的合作關於PCSK9項目也已取得初步成果。在未來，我們希望有更多的品種上市，加強與BI的合作，並保持在肝外領域的發展速度。
Q：小分子藥物在工業化生産中遇到的最大瓶頸是什麽？
A：我們認為最大的瓶頸在於遞送，如果能夠在特定平台或組織器官上成功實現遞送，就有可能解鎖幾十個全新的、未被充分開發的八點位，這些地方有潛力産出一批first class best in class的藥物，每個藥物都有可能帶來數十億美元的市場空間。
Q：肝內與肝外在專利體系方面有何不同？
A：肝內的專利體系相對成熟且競爭激烈，因為受體是很久以前就發表過的，而肝外由於受體具有專利保護，因此在腎、心肌等部位的專利佈局更為完整和安全，這使得肝外的商業化價值更大。不過，肝內的門檻主要在於臨床試驗階段，而肝外除了技術門檻外還有臨床門檻，所以我們認為肝外更具優勢。
Q：清流發現相較於其他使用AI進行藥物發現的小分子藥企有何區別？
A：我們的效率會提高很多，因為我們的起點不同於抗體藥物。對於單抗藥物，AI通常根據一個靶點篩選30個化合物中最好的一個；而小核酸藥物則是在大量序列中找出合適的分子或序列，這是一個相對簡單的工作，我們一次性下單就能得到多個有潛力的序列，並通過虛擬設計和篩選快速驗證效果，從而大大節省時間和人力成本。
Q：小分子藥物的成本與售價是否會因為量多而單價便宜？
A：早期資産確實可能因為成本低、研發進度快而售價便宜一些，但隨着臨床階段的推進，尤其是到了海外二期臨床試驗階段，無論何種技術類型的小分子藥物只要能取得良好的二期數據，都能解決幾百億美元銷售規模的問題，終端售價不會因此而減少。實際上，我們的佈局策略和成本控制能力讓我們能夠以小博大，投資多個靶點並實現全球範圍內的二期甚至三期臨床開發。
Q：目前公司的現金流狀況如何，未來幾年的發展計劃是什麽？
A：目前，公司在2025年年底時擁有約25億的現金流，並通過上市融資獲得了額外的19億人民幣。首付款和裏程碑資金已達到約70億人民幣，預計現金儲備可支持三年左右的發展，不需要急於在市場上融資。此外，公司還計劃通過股票授權等方式進行員工激勵。
Q：對於小核酸藥物賽道的發展前景有何看法？
A：我們認為小核酸藥物賽道是一個類似抗體藥物在2005年至2006年左右發展階段的新興領域，具有巨大的潛力和空間。目前中國在這個領域的佈局中，我們是第一個走出來的企業，而海外市場已有市值數十億美元的成熟藥企，這表明我們的賽道有足夠的吸引力和發展潛力。
Q：管綫圖中，最前綫的項目現在處於哪個階段？
A：最前綫的項目PCK nine已經進入三期，該階段的成本由齊魯承擔，但我們會收到二期和三期的裏程碑款項及商業化分成。
Q：現在管綫中有幾個BD合作項目？
A：目前有3個BD合作項目，它們均集中在肝病領域，並且還涉及與博林格殷格翰的合作。
Q：與柏林合作的項目首付款是多少？
A：首付款是2500萬美元，並且針對每個資産有六個裏程碑，根據不同的推進階段可以收取相應的裏程碑款項。
Q：小核酸藥物相比傳統的小分子或大分子藥物有什麽優勢？
A：小核酸藥物在科學上的優勢主要體現在研發效率和精准度上。通過針對mRNA序列的設計，可以更安全地調節蛋白功能，而不直接修改DNA，從而避免潛在的遺傳風險。小核酸藥物能夠針對特定蛋白進行幹預，設計流程相對簡化且精准度高，動物實驗與人體實驗的數據高度一致，有望實現較高的成功率。
Q：在抗體小分子的研發過程中，為什麽抗體小分子在動物實驗上的效果無法直接應用到人體？
A：這是因為抗體小分子在針對動物蛋白設計時，其在人體上的反應可能無效或不適用。盡管在早期階段可以快速佈局大量靶點並推出産品，但抗體小分子從確定靶點到臨床試驗的周期通常較長，例如對比之下，小分子藥物可能需要2到3年，而抗體藥物可能更長。
Q：公司目前在抗體藥物領域的合作策略和優勢是什麽？
A：公司的起點是從已知終點出發，利用先進的AI制藥技術和高效的激勵機制，在早期階段與合作夥伴進行緊密合作，認為存在大量潛在的靶點值得開發。中國在工藝能力方面最強，但目前合作中的收益分配還不夠合理，相較於小分子藥物，抗體藥物所獲得的費用較少。
Q：公司未來在抗體藥物上的發展思路是什麽？
A：公司將通過臨床實踐積累經驗，打造樣板間以降低成本，並計劃逐步銷售經過臨床驗證的産品，而不是像批發店一樣大量銷售低價産品。整個中國抗體藥物行業也處於類似發展階段，公司擁有較多二期臨床管綫。
Q：面對現有企業心心做彎道超車的可能性，以及公司現有積累能否應對未來的挑戰？
A：公司在肝內領域雖然有20年的積累，但在該領域超車較難，核心在於海外臨床進展和質量要求較高。一旦解決供應問題，小核酸藥物也會變得競爭激烈。在中國心腦血管藥物領域，雖有較大市場但缺乏創新藥，且歐美國家集中了一批優秀的臨床專家，形成了較高的門檻。
Q：公司如何解決臨床試驗中的難題，比如病人入組速度和依賴當地專家的問題？
A：公司在瑞典設立研發中心，盡管初期病人入組速度可能較慢，但一期臨床需求量不大，二期臨床可通過數千個病人完成。更重要的是，當地藥監部門能提供有力支持。此外，公司在心腦血管疾病上的佈局有限，而歐美國家擁有成熟的專家資源和技術優勢。
Q：針對肝外領域的發展情況如何？
A：公司在肝外領域已實現跑馬圈地，擁有快速且最多的專利佈局，不僅局限於點對點的佈局，而是面向多個平台進行面上佈局。目前公佈的四個平台包含多種技術路綫，每個平台上針對不同靶點的資産衆多，適應症廣泛，體現出平台化能力。相較於競爭對手，公司在肝外領域的佈局和優勢還在不斷提速和加大。
