拜玛林制药 (BMRN.US) 2026年第一季度业绩电话会
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BioMarin制药报告第一季度2026收入超过38亿美元，受Amicus收购和强劲产品需求的推动。主要进展包括Boxo Go的长期疗效，Palynziq的青少年标签扩展以及Voxzogo在年轻患者中的推出。即将到来的里程碑包括软骨发育不良和ENPP1缺乏症的关键数据，以及杜氏肌营养不良症治疗的进展。该公司预测收入同比增长20%，强调市场扩张和患者诊断/治疗启动的战略重点。
会议速览
Biogen第一季度2026财务状况和未来展望: 前瞻性陈述和非GAAP衡量标准电话会议始于Tracy McCarthy向观众发表讲话，为讨论Biogen 2026第一季度的财务业绩奠定了基础。强调了前瞻性陈述，强调了公司的业务前景和潜在的未来产品。对非GAAP财务指标进行了解释，并指出了它们对符合GAAP的指标的补充作用。由CEO、CFO、CCO和CRO领导的管理层提供了对产品计划、监管行动、市场动态和竞争发展的见解，并以问答环节结束。
Biomarin的战略增长: Amicus收购，收入增长和增强疗法前景Biomarin通过20% 收购Amicus，整合法布里病和庞贝病的创新疗法，以及通过酶和可扩展条件部门增强产品组合，加速2026收入增长。PKU社区对青少年标签扩展和强大的Box Sogo需求产生了浓厚的兴趣，突出了重点投资和以患者为中心的策略。
转型的2026年: 整合Abas，监管进步，扩大Bimar的全球影响力此次对话突出了Bimar的关键一年，重点是Abas的整合，监管里程碑，以及Galop和Probability Off的加入，旨在扩大全球患者覆盖范围并为利益相关者创造价值。
第一季度2026财务业绩和指导更新，包括Amicus收购受订单时间和较低特许权使用费的影响，第一季度2026收入同比增长至7.66亿美元。包括Amicus捐款在内，全年指引上调至382.5亿美元至392.5亿美元，每股收益更新至4.85美元至5.05美元。Amicus的收购预计将在2026后增加，强调下半年的收入和盈利能力。
酶疗法和患者需求的强劲表现和增长机会该公司报告，在强劲的患者需求和成功的产品发布的推动下，酶疗法的同比增长强劲。主要成就包括在FDA批准后扩大了Palin Z在青少年中的患者基础，观察到rosdoagh的新患者开始显着增加，并在早期诊断和治疗软骨发育不全方面取得了长足进步。重点仍然是地理扩张和最大限度地发挥现有产品的潜力，并正在进行有希望的发展，包括可能批准软骨发育不全2027年。
综合证据包强调了Vaso Go在儿科患者中的长期疗效和安全性Vaso Go的详细证据包展示了儿科年龄组的持续疗效和安全性，以及来自正在进行的研究的长期随访数据。在强大的安全数据库的支持下，强调了该疗法对身高，生活质量和骨骼形成的积极影响。这些全面的数据支持向FDA提交完整的批准，旨在证明Vaso Go在儿科护理中的长期价值。
预期的管道更新: 关键数据读数和罕见疾病治疗的进展即将发布的软骨发育不全和en PD 1缺乏症的关键数据，以及bmn 333和bmn 305 1计划的进展，突出了罕见疾病靶向治疗的进展，并感谢患者和护理人员的贡献。
将小儿内肠纳的骨矿物质含量益处与3期研究的意义讨论了小儿endocanna对骨矿物质含量和软骨发育不全的积极影响，与软骨发育不全中看到的健康骨骼生长保持一致，增强了对3期研究结果的期望，没有预期的安全问题。
利用诊断和治疗转换促进Amicus整合的发展对话强调了通过加强诊断工作和对患者进展的理解，提高Amicus市场转换率的潜力。关键策略包括利用Biomarin的能力来诊断更适合的患者，为那些了解其疾病进展的人启动新疗法，并产生支持治疗转换的证据，旨在未来几年实现显著增长。
在竞争对手进入的情况下，对Sogo的强劲需求，关注0-2人口尽管有竞争对手进入，但Sogo仍保持强劲的需求和不断增加的注册人数。关注0-2人群显示出有希望的结果，从诊断到治疗的时间10% 减少。正在努力确保已经接受治疗的患者继续获得积极的经验。
Biomarin关于Amicus收购的第二季度更新: 收入协同效应和长期增长潜力在收购Amicus之后，Biomarin预览了第二季度的收入协同效应，长期增长潜力，并重申了日历26的增长。该公司概述了整合Amicus的计划，强调全球能力和商业机会，同时暗示关键药物的峰值收入潜力高于预期。详细的第二季度更新将包括峰值收入，协同战略和长期盈利能力的指标，反映出整合过程的良好开端。
软骨发育不全治疗和商业策略的更新关于软骨发育不全研究即将到来的数据的讨论，强调生长改善和安全性。准备工作包括加速诊断，基因测试和重新分类变体，旨在更早地识别患者并为治疗做好准备。显著的进展包括确诊患者的90% 增加和诊断年龄的70% 降低。
比特币资产整合的指导意见分析讨论了比特币5亿美元的指导涨幅，强调它是现实的，既不保守也不激进。交易结束后的整合显示出强劲的初始表现，预计将保持健康的增长率，表明对未来收入贡献的乐观态度。
分析亚洲市场的皮下注射采用率和收入增长讨论涵盖亚洲市场对软骨发育不全的皮下注射，强调相似之处和不同之处。考虑到第四季度影响更大的订单，弥合患者增长和收入之间的差距。
提高疾病意识的策略和订单时机对收入的影响对话的重点是提高疾病意识和治疗软骨发育不全的紧迫性的策略，旨在加速治疗的采用曲线。它还讨论了订单时间对报告收入的影响，强调了患者需求增长的重要性。此外，ITC听证会的最新消息以及2/3阶段试验2027年的数据发布预期，强调了知识产权保护和执法的重要性。
在软骨成形术治疗中BMN 333优于非劣效性试验的战略原理对话讨论了在软骨成形术儿童中进行长效CNP类似物BMN 333的优越性试验的战略决策，强调了更高的疗效，Voxzogo的主动控制以及通过非劣效性设计快速招募患者的好处。该试验旨在证明在年度生长速度和健康指标方面的优越性，利用贝叶斯分析进行剂量选择和3期进展。
Biomarin对不断发展的DMO治疗前景和CCC3的潜在作用的看法讨论的重点是Biomarin对生长激素与CMP联合使用的谨慎立场，并指出早期研究表明有额外的生长潜力，但需要更多有关安全性和长期疗效的数据。探讨了CCC3在这种不断发展的格局中的作用，强调在范式转变之前需要进一步评估。
协调酶疗法业务增长的指导增加讨论的重点是调整对酶疗法增长的预期，强调全年比较而不是季度波动，指导增加归因于强劲的上半年业绩和年度周期分析。
美国银行讨论全球市场扩张的收购后战略美国银行分享了Amicus收购后的战略，专注于患者治疗的全球市场扩张。亮点包括扩大商业覆盖范围，增强全球患者服务，以及预计近期产品发布的持续势头。世行强调早期治疗的重要性，并致力于将当前的势头转化为更广泛的患者影响和价值创造。即将推出的催化剂也将在未来增长。
要点回答
Q：Biomarin上周完成了哪些收购，对公司收入增长有何影响？
A：Biomarin上周完成了对Amicus的收购，预计将加速其预期的同比2026收入增长，以20% 今天更新的指导方针的中点。
Q：可扩展条件业务部门的新患者开始趋势是什么？
A：可扩展条件业务部门对voxel Sogo的患者需求强劲，所有地区的新患者开始增加，其中大多数来自美国18岁以下人群。
Q：hosoku的snda状况如何，关键结果的预期是什么？
A：hosoku的snda已经提交，审查的时间预计将在未来几个月内宣布。该公司期待2026年晚些时候voxel Go在软骨发育不良和bmn或ultra enpp 1缺乏症中的关键结果。
Q：订单时间安排对今年剩余时间收入的预期影响是什么？
A：历史Biomarin产品的订单时间和两个完整季度的Gallop fold和概率以及下半年收入的上涨预计将推动收入比上半年2026年显着提高。
Q：2026的最新财务指导数字是什么，包括Amicus收购的影响？
A：2026的最新财务指南现在包括Amicus收购的财务前景。酶疗法收入指导提高到27.25亿美元至27.75亿美元，总收入指导范围从38.25亿美元至39.25亿美元。非GAAP摊薄后每股收益指引更新为4.85美元至5.50美元，该公司预计此次收购将在整个2026年略有摊薄，但在接近并大幅增加的开始2027年后，第一季度将会增加。
Q：预计今年剩余时间的盈利时间如何？
A：预计第二季度的盈利时间将比第一季度略高，部分原因是4月发生的收盘前Amicus成本，第二季度Amicus稀释2026年的金额较高。预计大部分预期盈利能力将在第三季度和第四季度实现。
Q：2026年第一季度酶疗法的增长率是多少？
A：酶疗法在2026第一季度实现了6% 的同比增长。
Q：FDA批准Palin Z的年龄标签扩展到12岁及以上有什么影响？
A：在FDA批准Palin Z的年龄标签扩展到12岁及以上之后，在这个年龄段的人群中成功推出了令人鼓舞的早期势头。护理人员和医疗保健提供者引起了广泛的兴趣，18岁以下的人群开始进行有意义的登记和新患者。青少年的吸收是由经验丰富的开具Palin Z处方的医生和更新该疗法的临床医生推动的。
Q：第一季度buvo的患者增加了多少？
A：第一季度，接受buvo治疗的儿童人数同比增加了20% 多。
Q：演讲中提到的全面baroco证据包的组成部分是什么？
A：全面的baroco证据包包括来自三项正在进行的长期ASM扩展研究的数据，表明在6至8年的随访中，所有年龄组的生长速度和身高Z得分均得到持续改善。数据还包括对生活质量指标的益处和有利影响的解剖测量，由包括10,000多个患者暴露年的强大安全数据库支持。
Q：预计第二季度的关键数据读数是什么？
A：预计第二季度将有两个关键数据读数: 软骨发育不全的三期i顶线结果和1至12岁儿童ENPP1缺乏症的bmn 401的三期i顶线数据。
Q：Sogo作为软骨发育不全的靶向治疗的潜力是什么？
A：Sogo被视为软骨发育不全的潜在靶向治疗，其基础是在研究者赞助的研究中证明的概念和持久性的强有力证明，以及在第三阶段关键试验中的快速入组。Sogo在软骨发育不良方面的三期一顶线结果预计将在第二季度分享。
Q：bmn 333全球注册支持Iii期研究的目标是什么？
A：bmn 333的全球注册支持Iii期研究的目标是将其建立为潜在的下一代软骨发育不全和其他骨骼疾病的护理标准。
Q：bmn 305 1研究对Duchene肌营养不良的结果是什么？
A：针对Duchene肌营养不良症的bmn 305 1研究显示，与历史匹配的对照组相比，通过北极星评估和6分钟步行测试测得的肌酸激酶，肌肉损伤的生物标志物和预防功能下降的显着降低。观察到令人鼓舞的肌营养不良蛋白表达水平和功能改善。
Q：克里斯汀提到的新产品的预期增长杠杆是什么？
A：新产品，特别是Galli Full的预期增长杠杆在诊断之上和附近。该公司认为，有很大一部分顺从的患者群体仍未得到诊断，推动诊断是可以实现显著势头的地方。
Q：新疗法启动和患者进展理解的重点领域是什么？
A：新疗法启动和了解患者进展的重点领域包括识别已经进展的患者并了解进展情况，以及继续生成证据以显示转换疗法的益处。
Q：患者注册和治疗时间表的最新发展是什么？
A：患者入学率的最新发展表明，他们已经超出了预期，在0至2人群中，从诊断到治疗的时间减少了10% %。这种势头是基于新的患者开始，并且在第一季度的0到2人群中加权超过一半。
Q：已经接受治疗的患者的优先事项是什么？
A：已经接受治疗的患者的优先事项包括确保那些表现良好的患者继续了解vox ogo的全部证据，并在益处方面获得积极的经验。
Q：正在宣布什么集成更新，将在第二季度电话会议中讨论什么？
A：正在宣布的整合更新包括合并两家业务的进展以及与收购业务合作的计划的详细信息。这将在第二季度电话会议中更详细地讨论，其中还将包括有关峰值收入潜力的信息，以及其他财务要素，如协同效应和盈利能力增长。
Q：关于Rocko和软骨发育不全研究数据的最新想法是什么？
A：Rocko和软骨发育不全研究数据的最新想法包括与对照组相比，统计学上显着改善生长的重要性，以及对其他拟人化措施和安全性的检查。该公司对潜在的结果感到兴奋，特别是考虑到市场对疾病靶向治疗的巨大需求。
Q：目前关于oxoxo和hypochondri pleasure的发布前活动的重点是什么？
A：关于oxoxo和hypochondri愉悦的启动前活动的当前重点是诊断。该公司的目标是增加确定的软骨发育不全患者的数量，并确保医生了解基因检测并下订单以诊断年轻患者。
Q：正在采取哪些措施来加快对该病的诊断和患者识别？
A：为了加快诊断和患者识别，该公司正在努力让患者更快地接受评估，增加基因检测，重新分类意义不确定的变异，并针对90% 增加已识别患者和70% 降低诊断年龄。
Q：收入指导增加的保守性质是什么？它是如何确定的？
A：根据Brian的说法，5亿的收入指导增长既不保守也不激进，而且是现实的。它符合公司下一年现有酶疗法指南的范围，代表了该年5月至12月剩余八个月的中点。
Q：Amicus收入的同比有机增长率范围是多少？
A：Amicus收入的同比有机增长率预计将从十几岁到二十几岁不等。
Q：在治疗软骨发育不全的过程中，应该如何看待亚洲的hypydryas？
A：采用亚洲hypodyas治疗软骨发育不全应被视为与吸收乌龙糖A相似，重点是提高疾病意识，治疗紧迫性和诊断以加速采用曲线。
Q：为什么儿童软骨发育不全的诊断年龄很重要？
A：软骨发育不全儿童的诊断年龄很重要，因为他们通常在以后被诊断，转诊给合适的医生，并在以后被诊断，这是治疗这些儿童取得进展的积极迹象。
Q：哪些因素导致了script患者同比增长和收入增长之间的差异？
A：script患者同比增长与3% 收入增长之间的差异归因于去年第四季度的较大订单在第一季度没有发生，以及从第四季度到第一季度的适度库存。影响Pal 12月和牛生长。
Q：最近的ITC听证会对公司的知识产权有什么影响？
A：该公司认为，在ITC起诉排除令以执行其知识产权是在美国保护其知识产权的最快捷方式。他们完成了证据听证会，并希望通过8月21日获得有关该公司产品是否侵犯专利的决定。
Q：正在进行的软骨发育不全儿童bmn 330 2 3期研究的目的是什么？
A：正在进行的软骨发育不全儿童bmn 330 2 3期研究的目的是测量六个月时间点的年化生长速度以及其他形态学，安全性和幸福感指标，以告知选择剂量3期研究。
Q：为什么公司选择bmn 333的优势试验而不是非劣势试验？
A：该公司选择了bmn 333的优越性试验，而不是非劣效性试验，因为他们的目标是通过更方便的Vosog版本来发展治疗空间，并相信测试优越性是确保更好的CNP产品的正确方法，可以成为未来治疗的基石。
Q：生长激素和C3增加最终成年身高的潜力有什么不同？
A：生长激素和C3增加最终成人身高的潜力的差异在于它们的功效和安全性。生长激素已经使用了一段时间，但可以刺激生长，从而更早地关闭生长板，以牺牲长期的最终成年身高为代价。C3在这方面的潜力仍在观察中，需要进一步的数据来确定其在这方面的有效性和安全性。
