拜瑪林制藥 (BMRN.US) 2026年第一季度業績電話會
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BioMarin制藥報告第一季度2026收入超過38億美元，受Amicus收購和強勁産品需求的推動。主要進展包括Boxo Go的長期療效，Palynziq的青少年標簽擴展以及Voxzogo在年輕患者中的推出。即將到來的裏程碑包括軟骨發育不良和ENPP1缺乏症的關鍵數據，以及杜氏肌營養不良症治療的進展。該公司預測收入同比增長20%，強調市場擴張和患者診斷/治療啓動的戰略重點。
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Biogen第一季度2026財務狀況和未來展望: 前瞻性陳述和非GAAP衡量標准電話會議始於Tracy McCarthy向觀衆發表講話，為討論Biogen 2026第一季度的財務業績奠定了基礎。強調了前瞻性陳述，強調了公司的業務前景和潛在的未來産品。對非GAAP財務指標進行了解釋，並指出了它們對符合GAAP的指標的補充作用。由CEO、CFO、CCO和CRO領導的管理層提供了對産品計劃、監管行動、市場動態和競爭發展的見解，並以問答環節結束。
Biomarin的戰略增長: Amicus收購，收入增長和增強療法前景Biomarin通過20% 收購Amicus，整合法佈裏病和龐貝病的創新療法，以及通過酶和可擴展條件部門增強産品組合，加速2026收入增長。PKU社區對青少年標簽擴展和強大的Box Sogo需求産生了濃厚的興趣，突出了重點投資和以患者為中心的策略。
轉型的2026年: 整合Abas，監管進步，擴大Bimar的全球影響力此次對話突出了Bimar的關鍵一年，重點是Abas的整合，監管裏程碑，以及Galop和Probability Off的加入，旨在擴大全球患者覆蓋範圍並為利益相關者創造價值。
第一季度2026財務業績和指導更新，包括Amicus收購受訂單時間和較低特許權使用費的影響，第一季度2026收入同比增長至7.66億美元。包括Amicus捐款在內，全年指引上調至382.5億美元至392.5億美元，每股收益更新至4.85美元至5.05美元。Amicus的收購預計將在2026後增加，強調下半年的收入和盈利能力。
酶療法和患者需求的強勁表現和增長機會該公司報告，在強勁的患者需求和成功的産品發佈的推動下，酶療法的同比增長強勁。主要成就包括在FDA批准後擴大了Palin Z在青少年中的患者基礎，觀察到rosdoagh的新患者開始顯着增加，並在早期診斷和治療軟骨發育不全方面取得了長足進步。重點仍然是地理擴張和最大限度地發揮現有産品的潛力，並正在進行有希望的發展，包括可能批准軟骨發育不全2027年。
綜合證據包強調了Vaso Go在兒科患者中的長期療效和安全性Vaso Go的詳細證據包展示了兒科年齡組的持續療效和安全性，以及來自正在進行的研究的長期隨訪數據。在強大的安全數據庫的支持下，強調了該療法對身高，生活質量和骨骼形成的積極影響。這些全面的數據支持向FDA提交完整的批准，旨在證明Vaso Go在兒科護理中的長期價值。
預期的管道更新: 關鍵數據讀數和罕見疾病治療的進展即將發佈的軟骨發育不全和en PD 1缺乏症的關鍵數據，以及bmn 333和bmn 305 1計劃的進展，突出了罕見疾病靶向治療的進展，並感謝患者和護理人員的貢獻。
將小兒內腸納的骨礦物質含量益處與3期研究的意義討論了小兒endocanna對骨礦物質含量和軟骨發育不全的積極影響，與軟骨發育不全中看到的健康骨骼生長保持一致，增強了對3期研究結果的期望，沒有預期的安全問題。
利用診斷和治療轉換促進Amicus整合的發展對話強調了通過加強診斷工作和對患者進展的理解，提高Amicus市場轉換率的潛力。關鍵策略包括利用Biomarin的能力來診斷更適合的患者，為那些了解其疾病進展的人啓動新療法，並産生支持治療轉換的證據，旨在未來幾年實現顯著增長。
在競爭對手進入的情況下，對Sogo的強勁需求，關注0-2人口盡管有競爭對手進入，但Sogo仍保持強勁的需求和不斷增加的注冊人數。關注0-2人群顯示出有希望的結果，從診斷到治療的時間10% 減少。正在努力確保已經接受治療的患者繼續獲得積極的經驗。
Biomarin關於Amicus收購的第二季度更新: 收入協同效應和長期增長潛力在收購Amicus之後，Biomarin預覽了第二季度的收入協同效應，長期增長潛力，並重申了日曆26的增長。該公司概述了整合Amicus的計劃，強調全球能力和商業機會，同時暗示關鍵藥物的峰值收入潛力高於預期。詳細的第二季度更新將包括峰值收入，協同戰略和長期盈利能力的指標，反映出整合過程的良好開端。
軟骨發育不全治療和商業策略的更新關於軟骨發育不全研究即將到來的數據的討論，強調生長改善和安全性。准備工作包括加速診斷，基因測試和重新分類變體，旨在更早地識別患者並為治療做好准備。顯著的進展包括確診患者的90% 增加和診斷年齡的70% 降低。
比特幣資産整合的指導意見分析討論了比特幣5億美元的指導漲幅，強調它是現實的，既不保守也不激進。交易結束後的整合顯示出強勁的初始表現，預計將保持健康的增長率，表明對未來收入貢獻的樂觀態度。
分析亞洲市場的皮下注射采用率和收入增長討論涵蓋亞洲市場對軟骨發育不全的皮下注射，強調相似之處和不同之處。考慮到第四季度影響更大的訂單，彌合患者增長和收入之間的差距。
提高疾病意識的策略和訂單時機對收入的影響對話的重點是提高疾病意識和治療軟骨發育不全的緊迫性的策略，旨在加速治療的采用曲綫。它還討論了訂單時間對報告收入的影響，強調了患者需求增長的重要性。此外，ITC聽證會的最新消息以及2/3階段試驗2027年的數據發佈預期，強調了知識産權保護和執法的重要性。
在軟骨成形術治療中BMN 333優於非劣效性試驗的戰略原理對話討論了在軟骨成形術兒童中進行長效CNP類似物BMN 333的優越性試驗的戰略決策，強調了更高的療效，Voxzogo的主動控制以及通過非劣效性設計快速招募患者的好處。該試驗旨在證明在年度生長速度和健康指標方面的優越性，利用貝葉斯分析進行劑量選擇和3期進展。
Biomarin對不斷發展的DMO治療前景和CCC3的潛在作用的看法討論的重點是Biomarin對生長激素與CMP聯合使用的謹慎立場，並指出早期研究表明有額外的生長潛力，但需要更多有關安全性和長期療效的數據。探討了CCC3在這種不斷發展的格局中的作用，強調在範式轉變之前需要進一步評估。
協調酶療法業務增長的指導增加討論的重點是調整對酶療法增長的預期，強調全年比較而不是季度波動，指導增加歸因於強勁的上半年業績和年度周期分析。
美國銀行討論全球市場擴張的收購後戰略美國銀行分享了Amicus收購後的戰略，專注於患者治療的全球市場擴張。亮點包括擴大商業覆蓋範圍，增強全球患者服務，以及預計近期産品發佈的持續勢頭。世行強調早期治療的重要性，並致力於將當前的勢頭轉化為更廣泛的患者影響和價值創造。即將推出的催化劑也將在未來增長。
要點回答
Q：Biomarin上周完成了哪些收購，對公司收入增長有何影響？
A：Biomarin上周完成了對Amicus的收購，預計將加速其預期的同比2026收入增長，以20% 今天更新的指導方針的中點。
Q：可擴展條件業務部門的新患者開始趨勢是什麽？
A：可擴展條件業務部門對voxel Sogo的患者需求強勁，所有地區的新患者開始增加，其中大多數來自美國18歲以下人群。
Q：hosoku的snda狀況如何，關鍵結果的預期是什麽？
A：hosoku的snda已經提交，審查的時間預計將在未來幾個月內宣佈。該公司期待2026年晚些時候voxel Go在軟骨發育不良和bmn或ultra enpp 1缺乏症中的關鍵結果。
Q：訂單時間安排對今年剩余時間收入的預期影響是什麽？
A：曆史Biomarin産品的訂單時間和兩個完整季度的Gallop fold和概率以及下半年收入的上漲預計將推動收入比上半年2026年顯着提高。
Q：2026的最新財務指導數字是什麽，包括Amicus收購的影響？
A：2026的最新財務指南現在包括Amicus收購的財務前景。酶療法收入指導提高到27.25億美元至27.75億美元，總收入指導範圍從38.25億美元至39.25億美元。非GAAP攤薄後每股收益指引更新為4.85美元至5.50美元，該公司預計此次收購將在整個2026年略有攤薄，但在接近並大幅增加的開始2027年後，第一季度將會增加。
Q：預計今年剩余時間的盈利時間如何？
A：預計第二季度的盈利時間將比第一季度略高，部分原因是4月發生的收盤前Amicus成本，第二季度Amicus稀釋2026年的金額較高。預計大部分預期盈利能力將在第三季度和第四季度實現。
Q：2026年第一季度酶療法的增長率是多少？
A：酶療法在2026第一季度實現了6% 的同比增長。
Q：FDA批准Palin Z的年齡標簽擴展到12歲及以上有什麽影響？
A：在FDA批准Palin Z的年齡標簽擴展到12歲及以上之後，在這個年齡段的人群中成功推出了令人鼓舞的早期勢頭。護理人員和醫療保健提供者引起了廣泛的興趣，18歲以下的人群開始進行有意義的登記和新患者。青少年的吸收是由經驗豐富的開具Palin Z處方的醫生和更新該療法的臨床醫生推動的。
Q：第一季度buvo的患者增加了多少？
A：第一季度，接受buvo治療的兒童人數同比增加了20% 多。
Q：演講中提到的全面baroco證據包的組成部分是什麽？
A：全面的baroco證據包包括來自三項正在進行的長期ASM擴展研究的數據，表明在6至8年的隨訪中，所有年齡組的生長速度和身高Z得分均得到持續改善。數據還包括對生活質量指標的益處和有利影響的解剖測量，由包括10,000多個患者暴露年的強大安全數據庫支持。
Q：預計第二季度的關鍵數據讀數是什麽？
A：預計第二季度將有兩個關鍵數據讀數: 軟骨發育不全的三期i頂綫結果和1至12歲兒童ENPP1缺乏症的bmn 401的三期i頂綫數據。
Q：Sogo作為軟骨發育不全的靶向治療的潛力是什麽？
A：Sogo被視為軟骨發育不全的潛在靶向治療，其基礎是在研究者贊助的研究中證明的概念和持久性的強有力證明，以及在第三階段關鍵試驗中的快速入組。Sogo在軟骨發育不良方面的三期一頂綫結果預計將在第二季度分享。
Q：bmn 333全球注冊支持Iii期研究的目標是什麽？
A：bmn 333的全球注冊支持Iii期研究的目標是將其建立為潛在的下一代軟骨發育不全和其他骨骼疾病的護理標准。
Q：bmn 305 1研究對Duchene肌營養不良的結果是什麽？
A：針對Duchene肌營養不良症的bmn 305 1研究顯示，與曆史匹配的對照組相比，通過北極星評估和6分鍾步行測試測得的肌酸激酶，肌肉損傷的生物標志物和預防功能下降的顯着降低。觀察到令人鼓舞的肌營養不良蛋白表達水平和功能改善。
Q：克裏斯汀提到的新産品的預期增長杠杆是什麽？
A：新産品，特別是Galli Full的預期增長杠杆在診斷之上和附近。該公司認為，有很大一部分順從的患者群體仍未得到診斷，推動診斷是可以實現顯著勢頭的地方。
Q：新療法啓動和患者進展理解的重點領域是什麽？
A：新療法啓動和了解患者進展的重點領域包括識別已經進展的患者並了解進展情況，以及繼續生成證據以顯示轉換療法的益處。
Q：患者注冊和治療時間表的最新發展是什麽？
A：患者入學率的最新發展表明，他們已經超出了預期，在0至2人群中，從診斷到治療的時間減少了10% %。這種勢頭是基於新的患者開始，並且在第一季度的0到2人群中加權超過一半。
Q：已經接受治療的患者的優先事項是什麽？
A：已經接受治療的患者的優先事項包括確保那些表現良好的患者繼續了解vox ogo的全部證據，並在益處方面獲得積極的經驗。
Q：正在宣佈什麽集成更新，將在第二季度電話會議中討論什麽？
A：正在宣佈的整合更新包括合並兩家業務的進展以及與收購業務合作的計劃的詳細信息。這將在第二季度電話會議中更詳細地討論，其中還將包括有關峰值收入潛力的信息，以及其他財務要素，如協同效應和盈利能力增長。
Q：關於Rocko和軟骨發育不全研究數據的最新想法是什麽？
A：Rocko和軟骨發育不全研究數據的最新想法包括與對照組相比，統計學上顯着改善生長的重要性，以及對其他擬人化措施和安全性的檢查。該公司對潛在的結果感到興奮，特別是考慮到市場對疾病靶向治療的巨大需求。
Q：目前關於oxoxo和hypochondri pleasure的發佈前活動的重點是什麽？
A：關於oxoxo和hypochondri愉悅的啓動前活動的當前重點是診斷。該公司的目標是增加確定的軟骨發育不全患者的數量，並確保醫生了解基因檢測並下訂單以診斷年輕患者。
Q：正在采取哪些措施來加快對該病的診斷和患者識別？
A：為了加快診斷和患者識別，該公司正在努力讓患者更快地接受評估，增加基因檢測，重新分類意義不確定的變異，並針對90% 增加已識別患者和70% 降低診斷年齡。
Q：收入指導增加的保守性質是什麽？它是如何確定的？
A：根據Brian的說法，5億的收入指導增長既不保守也不激進，而且是現實的。它符合公司下一年現有酶療法指南的範圍，代表了該年5月至12月剩余八個月的中點。
Q：Amicus收入的同比有機增長率範圍是多少？
A：Amicus收入的同比有機增長率預計將從十幾歲到二十幾歲不等。
Q：在治療軟骨發育不全的過程中，應該如何看待亞洲的hypydryas？
A：采用亞洲hypodyas治療軟骨發育不全應被視為與吸收烏龍糖A相似，重點是提高疾病意識，治療緊迫性和診斷以加速采用曲綫。
Q：為什麽兒童軟骨發育不全的診斷年齡很重要？
A：軟骨發育不全兒童的診斷年齡很重要，因為他們通常在以後被診斷，轉診給合適的醫生，並在以後被診斷，這是治療這些兒童取得進展的積極迹象。
Q：哪些因素導致了script患者同比增長和收入增長之間的差異？
A：script患者同比增長與3% 收入增長之間的差異歸因於去年第四季度的較大訂單在第一季度沒有發生，以及從第四季度到第一季度的適度庫存。影響Pal 12月和牛生長。
Q：最近的ITC聽證會對公司的知識産權有什麽影響？
A：該公司認為，在ITC起訴排除令以執行其知識産權是在美國保護其知識産權的最快捷方式。他們完成了證據聽證會，並希望通過8月21日獲得有關該公司産品是否侵犯專利的決定。
Q：正在進行的軟骨發育不全兒童bmn 330 2 3期研究的目的是什麽？
A：正在進行的軟骨發育不全兒童bmn 330 2 3期研究的目的是測量六個月時間點的年化生長速度以及其他形態學，安全性和幸福感指標，以告知選擇劑量3期研究。
Q：為什麽公司選擇bmn 333的優勢試驗而不是非劣勢試驗？
A：該公司選擇了bmn 333的優越性試驗，而不是非劣效性試驗，因為他們的目標是通過更方便的Vosog版本來發展治療空間，並相信測試優越性是確保更好的CNP産品的正確方法，可以成為未來治療的基石。
Q：生長激素和C3增加最終成年身高的潛力有什麽不同？
A：生長激素和C3增加最終成人身高的潛力的差異在於它們的功效和安全性。生長激素已經使用了一段時間，但可以刺激生長，從而更早地關閉生長板，以犧牲長期的最終成年身高為代價。C3在這方面的潛力仍在觀察中，需要進一步的數據來確定其在這方面的有效性和安全性。
