拜玛林制药 (BMRN.US) 2025年第三季度业绩电话会
文章语言：
简
繁
EN
分享
纪要
原文
会议摘要
拜马林突出了在骨骼疾病治疗方面的进展，特别是对于幻肢障碍的Voxogo，其强劲的财务表现和战略举措，包括流水线优化和潜在的收购，以推动增长和股东价值。
会议速览
拜马林2025年第三季度电话会议：前瞻性声明和非通用会计指标拜约马林制药公司2025年第三季度电话会议概述了关于公司业务前景、财务表现和产品开发的前瞻性声明。电话会议强调使用非通用会计原则的财务指标，解释它们的局限性以及可以实现调和的地方。除非另有说明，电话会议侧重于非通用会计原则的衡量标准，并提醒关于由各种因素造成的实际结果可能存在差异的免责声明。
拜欧信2025年第三季度业绩：收入增长、战略决策和未来展望拜乐信公司提升了全年总收入预测，强调由酶治疗和骨骼疾病推动的强劲销售增长。公司正在为未来扩张做准备，停止一些研究项目，并考虑剥离Roctavian。财务表现反映了战略投资，公司预期强劲的经营现金流，旨在取得创纪录的商业成果，并探索新的业务发展机会。
拜玛林的年度业绩及未来指引，福克索在骨骼状况中的应用。拜尔玛林承认全球团队取得的成就，强调帕林Z的表现，并预测酶治疗的增长。该公司期望在骨骼病症方面取得突破性进展，通过Foxo Go实现对软骨发育不全的早期诊断和治疗，有望在2026年和2027年推出新产品并获得新适应症。
骨骼疾病的治疗进展：软骨发育不全症和骨发育不全症讨论了低胱氨酸症对脊柱形态学的影响，在对患有软骨发育不全症的儿童进行Vao治疗时提高了脊柱形态学，并概述了下一代疗法BMN 333的计划，旨在提供对软骨发育不全症治疗更有优越疗效。
2027年指导重新评估：影响决策的因素关于修订2027年指引背后的理由引起了疑问，促使对过去一年中发生变化的情况和考虑进行解释。
在Voxel Go竞争和战略举措中评估投资组合绩效评估因素包括Voxel Go竞赛、Indesign收购、bmn 401儿童推出和Roctavian出售选择，概述2027年收入的下限和上限估计范围，由于不确定性。
估计市场影响:竞争对手发布的下限和上限情景讨论了反映竞争对手上市情况的小写和大写估计，强调不确定性并保持2027年Biogen的共识。
重新评估竞争对福克斯市场份额的影响讨论有关竞争对福克斯影响的最新观点，反映观察到的市场趋势和潜在情景，强调的是一系列结果而不是固定的估计。
面对竞争动态的季度销售波动分析及业务发展战略该对话讨论了福克索季度销售下降的原因，将其归因于订单时间的改变和市场预测，同时重申了年度营收目标。它还探讨了公司的业务发展战略，强调了对Vox Sogo的关注，并解决了竞争挑战，并展望了增长杠杆可能何时出现以增强投资组合。
公司对追求酶治疗和骨骼状况交易的策略一家在酶疗法和骨骼状况领域表现强劲的公司正在优先考虑交易，包括早期阶段的合作和第3阶段的前期商业资产，以增加利益相关者的价值。该策略强调公司增值资产的能力，重点放在产生大量现金流和保持稳健资产负债表上。多笔交易正在进行中，反映了公司对业务发展和战略增长的承诺。
可持续增长、市场渗透和资本配置策略讨论该对话涵盖了酶治疗可持续增长的战略规划，重点是市场渗透和适应症扩大，同时也承认竞争的不确定性。它还讨论了资本配置的优先事项，着重于推动营业收入增长和增值股票的商业发展机会，而不是考虑股份回购等事项。
确定BMN 333与竞争对手在临床优越性方面的曝光水平和生长速率差异对话讨论了BMN 333需要达到的曝光水平，以显示其在Voxel Go和Foxo上的临床优势。它强调了要展示优势所需的最低年化增长速度增量，旨在推动患者转换并重新建立在竞争中的护理标准。
新疗法的阶段1 PK研究结果和剂量范围讨论一项第一阶段PK研究显示，三个剂量水平至少实现了游离CNP水平AUC的3倍增加。团队正致力于下一代疗法的临床意义不同，旨在实现超越线性增长至健康和福祉措施的改进，具体细节将稍后公布。
2027年生物科技公司的财务目标和管道更新关于2027年不包括Rocataivin在内的营收指导，保持40%的非GAAP运营利润率目标的讨论，以及管道发展的更新，包括351的6mg和9mg队列，以及寰球上的临床试验动力学研究，强调雄心勃勃的肌营养不良蛋白水平目标和对研究设计的信心。
现金流和资本配置战略以促进增长讨论了重要的经营现金流入、未来营运资本优化，以及将现金作为增长资本的部署，强调了现金流和收入情景之间的联系。
市场趋势，竞争风险和DMD项目目标这段对话探讨了商业竞争对市场份额的影响，强调了潜在的结果，从显著竞争对手的成功到有效的知识产权防御。它突出了公司在管理其DMD项目方面的策略，旨在达到10%的疗效基准，尽管面临磷酸硫酯化学品带来的挑战。讨论强调了早期患者治疗的重要性，扩大开药者基础，以及公司增长的强有力生命周期管理计划，同时注意到老年患者群体增长缓慢以及对国际市场的关注。
在肌肉营养不良治疗中设定野心勃勃的二甘醇水平目标讨论重点是在治疗肌肉萎缩症中建立肌球蛋白水平的目标，目标是通过人类遗传数据确定一个稳定的10%水平，预计将显著改善患者的结果。团队认识到，除了肌球蛋白目标外，还需对功能数据进行评估，将其视为该领域取得有意义进展的关键标志。关于第27个图表进行了澄清，强调它代表了潜在结果的范围，而不是明确的指导。
药物批准流程中的战略考虑和医疗资产增值讨论围绕药物批准时间表的战略问题展开，强调一年数据与完整第三阶段试验相比对FDA批准的重要性。同时探讨通过加强患者辨认和宣传努力来提高医疗结果，以优化利用资源。
竞争对手时间表、孤儿药独家专利和资产负债表策略讨论。讨论的内容涵盖竞争对手批准和推出时间、儿童5岁以下孤儿药独家权、潜在转向竞争对手、公司资产负债表容量和高效结构。重点是利用罕见疾病治疗和未来适应症的能力，强调临床项目执行和监管互动。
患者疗法转换、疗效影响及企业财务实力。讨论突出患者遵守有效治疗，强调牵涉医生和家人的决策过程。公司财务状况显示出可观的增长资本可用性，对战略投资至关重要。
孤儿药独家性和市场预测在竞争动态中讨论涵盖了孤儿药独家销售权对市场预测的影响，重点放在公司向FDA提交Vox Ogo独家销售权的请愿上。对话还讨论了根据竞争数据和第3阶段试验修订财务预测，突出了2027年收入潜在结果范围，从与当前共识一致的保守估计到超过40亿美元的更乐观情景，受到知识产权保护成功和组合表现的影响。
生物欧拉玛的Q3成果突显战略投资、收入指导和现金增长。公司报告Q3表现强劲，提高全年营收指导，并确认2025年的展望。强调对酶治疗和骨骼疾病的战略投资，实现了扩大的盈利能力和现金流增长。期待未来数据披露、批准和业务发展机会，以实现持续增长。
要点回答
Q：导致收入指导更新的关键财务结果是什么？
A：导致收入指引更新的关键财务结果包括业务的出色表现，导致全年总收入指引在中点处提升，并重申2025年10月的收入展望。值得注意的是，年度营业额同比增长11％，盈利能力扩大，经营现金流量显著增长，并报告了约20亿美元的现金和投资余额。
Q：决定剥离罗沃格特的原因是什么，它的替代计划是什么？
A：决定剥离罗沃格特的原因是因为它不符合公司的进展标准。罗沃格特的备选计划是寻找一种选项，使其在治疗严重血友病A的领域中实现创新基因治疗的全部潜力。
Q：第三季度为什么会出现研发费用？
A：第三季度的IPR&D费用与该年7月1日完成的inosine pharma收购有关。这代表着每股约1美元10美分的影响。
Q：IPR&D费用如何影响税费支出？
A：由于收入和研发支出的时间因素导致税费开支受到了影响，同时也受益于最近颁布的税法。这导致了第三季度税费开支降低。
Q：2025年全年的更新财务指导数字是多少？
A：2025年全年更新的财务指导包括总收入介于315亿美元和325亿美元之间，非通用会计准则运营利润率介于26%和27%之间，非通用会计准则稀释每股收益介于3.50美元和3.60美元之间。
Q：2027年的更新收入展望是什么，预测中的挑战有哪些？
A：2027年更新的收入前景显示，与当前2027年顶线共识一致，不包括罗克塔维安，预计总收入可能会达到40亿美元的情况，同样不包括罗克塔维安。预测的挑战源于许多未知因素和变量，主要是Vao go潜在竞争的影响，以及难以确定地预测结果的困难。
Q：先天性软骨发育不全症的治疗在多少个国家可以获得，并是什么推动了收入增长？
A：截至第三季度末，无骨骺发育不全的治疗在55个国家可用，推动第三季度的年度Sogo收入增长达到15％，年至今增长24％。
Q：在美国，已经采取了什么措施来解决老年孩子接种疫苗速度较慢的问题？
A：该公司已经实施了一系列措施来解决美国年龄较大的儿童对治疗的缓慢接受情况，其中包括在全国范围内扩大开药者基础以及在Q3与Q2相比增加各年龄段儿童接受治疗的数量。
Q：BMN 333和骨骼疾病业务部门的下一个治疗指标有什么期望？
A：Bmn 333 代表着下一代产品，具有更高疗效和更长用药间隔的潜力。该公司计划于2026年上半年开始一项2/3期研究，重点关注在穹窿试验中受影响更严重的儿童亚组，并追求新的适应症，如软骨发育不全症。
Q：公司改善低幼症早期诊断的策略是什么？
A：公司正在优先改进世界范围内关于软骨发育不全症的早期诊断，通过基因重新分类、临床医生教育以及患者和护理者的意识。他们还在优化诊断路径，使儿童有可能早期接受治疗。
Q：下一阶段的低血压症状预计什么时候能得到数据，预计的发布时间表是什么？
A：下一个期间关于软骨发育不全症的数据预计将在2026年上半年公布，有可能在2027年推出。
Q：脊柱形态学数据对患有软骨发育不全症的儿童有何意义？
A：在ASBMR上展示的骨发育不全患儿脊柱形态数据表明，接受Vao go治疗的孩子在治疗一年后显示出脊柱曲度改善。这一发现具有重要意义，因为早期干预对预防并发症至关重要，并且这些发现进一步证明了Vao go的健康益处的广泛证据。
Q：BMN 333阶段2/3研究启动的预期时间表是什么？
A：bmn 333的二期三期研究计划预计将在2026年上半年开始进行。
Q：BMN 333相较于Vao go目标是什么？efficacy的效力？
A：bmn 333的目标是在没有额外安全信号的情况下，提供比瓦奥高更优越的疗效。该分子经过改造，能够安全地实现更高水平的游离CNP，从而为软骨发育不全症建立一个新的治疗标准。
Q：接下来几个季度还有哪些管道亮点可以期待？
A：其他管道亮点包括法奥戈在下颌短小症中的二期数据公布，BMN 333在软骨发育不全中进行二期三期研究，可能在2026年获得帕林泽克标签延伸至12至17岁青少年的批准，以及BMN 401在1至12岁患有NPP 1缺陷的儿童中的三期数据。
Q：低估值和高估值所代表的情景是什么？
A：小写估计反映了两家竞争对手在2027年成功推出并获得重要市场份额的情况，而高估则反映了竞争的显著延迟，例如成功的知识产权转让。
Q：公司对竞争影响的看法是如何随着时间的推移发展的呢？
A：公司对竞争影响的看法从去年认为他们可以吸收一些竞争影响到原始预测中，发展到对最近市场趋势和潜在未来情景更为谨慎的展望。
Q：什么因素主要导致了Foxo季度销售额的下降？
A：福克斯季度销售下降归因于较大订单的时间转移，全年收入集中于第四季度。 Q3和Q4的市场预测也是一个因素，Q3经历了更为明显的时间转移。
Q：公司的业务发展战略是什么，他们正在关注哪些资产？
A：公司的业务发展战略重点放在早期阶段的合作，逐步发展到关注第三阶段的前商业和商业资产。他们正在追求几笔交易，并且有多个正在进行中的项目，这些项目正在进行不同阶段的选址和谈判。
Q：公司对可持续增长的预测是什么，以及如何计划发展品牌？
A：公司设定了酶疗法在未来的单位增长率为高单数位数，并通过voxel实现可持续增长。品牌增长将通过在所有市场深入渗透患者和拓展适应症的机会来推动。然而，潜在的竞争仍然具有不确定性，公司将密切监控这些变量。
Q：公司是否考虑过股份回购，还是资本被留作业务发展？
A：公司尚未就长期增长预测正式表态，因为存在诸多不确定因素，因此目前他们并未提供长期增长率。关于资本配置，虽然他们与董事会讨论此事，但优先顺序仍然是业务发展，这被视为推动大幅增长的最佳机会。
Q：需要哪些特定的暴露级别才能实现在Voxel Go上的临床优势并推动患者转变？
A：实现临床优越性的特定暴露水平相对于Voxel Go涉及在第1阶段PK研究中自由CNP水平的AUC至少增加3倍。正在进行的研究中不同剂量水平符合这一标准，并且公司确定了一种在临床上有意义且有潜力影响健康、健康状况和功能指标的差异水平。
Q：2027年预期的共识营收数字不包括罗克塔维安，以及更长期目标的其他要素是什么？
A：预计2027年的一致收入数字，不包括roctavian，为35亿美元。 长期目标包括非GAAP营运利润率从40%开始扩大到低至中等40%的水平，并且首席财务官在2027年开始大于12.5亿美元。 尽管可能面临挑战，但这些数字并不依赖于顶线，仍有望实现。
Q：在351通道中的9毫克队列和佝偻病试验的动力方面应该期望什么？
A：在351管线的9毫克队列中，没有明确说明可以期待什么，但这将作为数据分析的一部分。对于软骨发育不全试验的动力学并没有在记录中详细说明，但重点是在疗效上，并且需要有一个最低疗效差以满足目标产品描述。
Q：公司明年的运营利润率目标是多少，有哪些因素会影响这个目标？
A：公司明年的运营利润率目标是维持40%的目标。影响这一目标的因素包括公司专注于通过成本和流程转型推动效率，同时又不损害创造价值的活动。如果在保持创造价值活动和实现40%利润率之间需要权衡，将优先考虑价值创造，以最大化长期股东价值。
Q：在评估351管线的有效性时，什么临床数据将至关重要？
A：用于评估351管线有效性的关键临床数据将包括来自不同队列组的安全数据，肌肉活检结果和肌醇水平。具体而言，公司将查看每千克6毫克和9毫克队列的数据，每千克12毫克队列的早期数据，以及活检结果和肌醇水平。
Q：公司对有成长潜力的患有短肢染色体娇小症的患者持什么看法？
A：公司对患有假性软骨发育不全症的患者潜在增长持乐观态度，数据显示每年的增长率高达1.8厘米。这些数据与一项实力强大的研究结合，增强了他们对其产品在这种疾病上潜在疗效的信心。
Q：工作资本优化活动将如何影响未来现金流和资本投入？
A：企业中的营运资本优化举措预计将改善现金流，并有可能在未来作为增长资本投放。这是公司的首要任务，表明现金余额和可持续现金流的生成可能在未来的资本投放中起到重要作用。
Q：这家公司收入预算的基本假设是什么，竞争对这些预算有什么影响？
A：公司的收入预估是基于以下假设：其他公司可能进入市场推出类似产品，从而引起竞争。低位估计假设两家竞争对手能够在相关时间段进入市场并获得重要份额。高位估计考虑了各种可能结果，比如竞争较少或知识产权辩护成功。这些场景旨在展示各种结果对潜在收入造成的影响。
Q：公司在患者增长和服从度方面观察到了哪些趋势？
A：公司正在关注病人增加的积极趋势，全球范围内开始使用voxal（sovo）进行治疗的病人数量增加，特别是在美国市场上2岁以下的儿童。遵从率保持强劲，处方医生基础有所扩大，主要是在儿科内分泌学领域。尽管较老年病人增长率有所放缓，但公司正在开展一系列倡议来解决这个问题，并期望需要一些时间才能看到结果。
Q：公司的DMD（Digital Marketing Department）计划是什么，它如何与10%的标准相关联？
A：公司针对DMD计划的策略是设定一个雄心勃勃的目标，即达到10%的dystrophin水平，因为他们相信这个水平可以显著改善患者的功能结果。选择10%的标准是因为这与贝克氏肌肉萎缩症中所见到的临床改善有关。公司还将考虑功能数据，并将在六个月的时间框架内使用活检来追踪实现这一目标的进展。
Q：公司在27日方面的竞争策略是什么，并且如何影响他们的指导方针？
A：公司对潜在竞争的态度是谨慎的，并基于其估计中传达的某些假设。他们对竞争采取了中庸的假设，并将这些因素纳入了他们的较低预期收入估计中。公司不打算评论竞争对手的具体时间表，但已对潜在成功推出及其对产品市场份额的影响进行了建模。他们预计收入估算的下限仍将是未来两年产品的预期增长。
Q：公司在产品批准后打算如何利用其能力？
A：公司计划利用其在过去20年中建立起来的发现患者、开始治疗并保持治疗的能力，为罕见疾病取得重要的成果，如果该产品被批准。
Q：公司在成人间变质性脑瘤领域有什么计划？
A：公司的计划包括在脑室管膜脑瘤缺陷领域准备成人适应症，目标是招募难以找到的患者，并在明年上半年展示关键研究数据。
Q：这家公司对孤儿药独家权的患者转换有何看法？
A：公司认为患者的依从性受到他们对当前治疗的满意程度的影响。大多数对治疗满意的患者很可能会继续接受治疗，无论是否有孤儿药独家销售权，尽管一些人可能会选择换药。
Q：公司未来投资的预估火力是多少？
A：公司未来投资可用的预估火力为45到50亿美元，其中手头有20亿美元的现金和投资，其中可投资于未来增长的重要部分。
Q：公司针对其产品的孤儿药独家销售权采取了哪些行动？
A：公司已向FDA提交了一份请愿书，就Vox Ogo药物的专属性向FDA提出诉求，主张专属权的时机，并寻求在孤儿病的创新激励方面得到认可。
Q：公司如何描述其2027年情景的下限和最乐观情景？
A：公司2027年的情景的下限被描述为保守，具有优越的功效可能性，而竞争对手像Bridge. 在最乐观的情景下，公司将其收入最大化至40亿美元或更低，考虑到成功的全面投资组合或知识产权保护等各种潜在结果。
Q：为什么公司在修改预测之前不等待Bridge的第三阶段数据？
A：公司已经建立了一系列情景模型，包括基于不断变化的竞争环境的更低情况，并决定分享包括两位竞争对手成功推出的更低情况估计，即使在桥梁公司的全部阶段3数据发布之前。
