拜瑪林制藥 (BMRN.US) 2025年第三季度業績電話會
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拜馬林突出了在骨骼疾病治療方面的進展，特別是對於幻肢障礙的Voxogo，其強勁的財務表現和戰略舉措，包括流水綫優化和潛在的收購，以推動增長和股東價值。
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拜馬林2025年第三季度電話會議：前瞻性聲明和非通用會計指標拜約馬林制藥公司2025年第三季度電話會議概述了關於公司業務前景、財務表現和産品開發的前瞻性聲明。電話會議強調使用非通用會計原則的財務指標，解釋它們的局限性以及可以實現調和的地方。除非另有說明，電話會議側重於非通用會計原則的衡量標准，並提醒關於由各種因素造成的實際結果可能存在差異的免責聲明。
拜歐信2025年第三季度業績：收入增長、戰略決策和未來展望拜樂信公司提升了全年總收入預測，強調由酶治療和骨骼疾病推動的強勁銷售增長。公司正在為未來擴張做准備，停止一些研究項目，並考慮剝離Roctavian。財務表現反映了戰略投資，公司預期強勁的經營現金流，旨在取得創紀錄的商業成果，並探索新的業務發展機會。
拜瑪林的年度業績及未來指引，福克索在骨骼狀況中的應用。拜爾瑪林承認全球團隊取得的成就，強調帕林Z的表現，並預測酶治療的增長。該公司期望在骨骼病症方面取得突破性進展，通過Foxo Go實現對軟骨發育不全的早期診斷和治療，有望在2026年和2027年推出新産品並獲得新適應症。
骨骼疾病的治療進展：軟骨發育不全症和骨發育不全症討論了低胱氨酸症對脊柱形態學的影響，在對患有軟骨發育不全症的兒童進行Vao治療時提高了脊柱形態學，並概述了下一代療法BMN 333的計劃，旨在提供對軟骨發育不全症治療更有優越療效。
2027年指導重新評估：影響決策的因素關於修訂2027年指引背後的理由引起了疑問，促使對過去一年中發生變化的情況和考慮進行解釋。
在Voxel Go競爭和戰略舉措中評估投資組合績效評估因素包括Voxel Go競賽、Indesign收購、bmn 401兒童推出和Roctavian出售選擇，概述2027年收入的下限和上限估計範圍，由於不確定性。
估計市場影響:競爭對手發佈的下限和上限情景討論了反映競爭對手上市情況的小寫和大寫估計，強調不確定性並保持2027年Biogen的共識。
重新評估競爭對福克斯市場份額的影響討論有關競爭對福克斯影響的最新觀點，反映觀察到的市場趨勢和潛在情景，強調的是一系列結果而不是固定的估計。
面對競爭動態的季度銷售波動分析及業務發展戰略該對話討論了福克索季度銷售下降的原因，將其歸因於訂單時間的改變和市場預測，同時重申了年度營收目標。它還探討了公司的業務發展戰略，強調了對Vox Sogo的關注，並解決了競爭挑戰，並展望了增長杠杆可能何時出現以增強投資組合。
公司對追求酶治療和骨骼狀況交易的策略一家在酶療法和骨骼狀況領域表現強勁的公司正在優先考慮交易，包括早期階段的合作和第3階段的前期商業資産，以增加利益相關者的價值。該策略強調公司增值資産的能力，重點放在産生大量現金流和保持穩健資産負債表上。多筆交易正在進行中，反映了公司對業務發展和戰略增長的承諾。
可持續增長、市場滲透和資本配置策略討論該對話涵蓋了酶治療可持續增長的戰略規劃，重點是市場滲透和適應症擴大，同時也承認競爭的不確定性。它還討論了資本配置的優先事項，着重於推動營業收入增長和增值股票的商業發展機會，而不是考慮股份回購等事項。
確定BMN 333與競爭對手在臨床優越性方面的曝光水平和生長速率差異對話討論了BMN 333需要達到的曝光水平，以顯示其在Voxel Go和Foxo上的臨床優勢。它強調了要展示優勢所需的最低年化增長速度增量，旨在推動患者轉換並重新建立在競爭中的護理標准。
新療法的階段1 PK研究結果和劑量範圍討論一項第一階段PK研究顯示，三個劑量水平至少實現了遊離CNP水平AUC的3倍增加。團隊正致力於下一代療法的臨床意義不同，旨在實現超越綫性增長至健康和福祉措施的改進，具體細節將稍後公佈。
2027年生物科技公司的財務目標和管道更新關於2027年不包括Rocataivin在內的營收指導，保持40%的非GAAP運營利潤率目標的討論，以及管道發展的更新，包括351的6mg和9mg隊列，以及寰球上的臨床試驗動力學研究，強調雄心勃勃的肌營養不良蛋白水平目標和對研究設計的信心。
現金流和資本配置戰略以促進增長討論了重要的經營現金流入、未來營運資本優化，以及將現金作為增長資本的部署，強調了現金流和收入情景之間的聯系。
市場趨勢，競爭風險和DMD項目目標這段對話探討了商業競爭對市場份額的影響，強調了潛在的結果，從顯著競爭對手的成功到有效的知識産權防禦。它突出了公司在管理其DMD項目方面的策略，旨在達到10%的療效基准，盡管面臨磷酸硫酯化學品帶來的挑戰。討論強調了早期患者治療的重要性，擴大開藥者基礎，以及公司增長的強有力生命周期管理計劃，同時注意到老年患者群體增長緩慢以及對國際市場的關注。
在肌肉營養不良治療中設定野心勃勃的二甘醇水平目標討論重點是在治療肌肉萎縮症中建立肌球蛋白水平的目標，目標是通過人類遺傳數據確定一個穩定的10%水平，預計將顯著改善患者的結果。團隊認識到，除了肌球蛋白目標外，還需對功能數據進行評估，將其視為該領域取得有意義進展的關鍵標志。關於第27個圖表進行了澄清，強調它代表了潛在結果的範圍，而不是明確的指導。
藥物批准流程中的戰略考慮和醫療資産增值討論圍繞藥物批准時間表的戰略問題展開，強調一年數據與完整第三階段試驗相比對FDA批准的重要性。同時探討通過加強患者辨認和宣傳努力來提高醫療結果，以優化利用資源。
競爭對手時間表、孤兒藥獨家專利和資産負債表策略討論。討論的內容涵蓋競爭對手批准和推出時間、兒童5歲以下孤兒藥獨家權、潛在轉向競爭對手、公司資産負債表容量和高效結構。重點是利用罕見疾病治療和未來適應症的能力，強調臨床項目執行和監管互動。
患者療法轉換、療效影響及企業財務實力。討論突出患者遵守有效治療，強調牽涉醫生和家人的決策過程。公司財務狀況顯示出可觀的增長資本可用性，對戰略投資至關重要。
孤兒藥獨家性和市場預測在競爭動態中討論涵蓋了孤兒藥獨家銷售權對市場預測的影響，重點放在公司向FDA提交Vox Ogo獨家銷售權的請願上。對話還討論了根據競爭數據和第3階段試驗修訂財務預測，突出了2027年收入潛在結果範圍，從與當前共識一致的保守估計到超過40億美元的更樂觀情景，受到知識産權保護成功和組合表現的影響。
生物歐拉瑪的Q3成果突顯戰略投資、收入指導和現金增長。公司報告Q3表現強勁，提高全年營收指導，並確認2025年的展望。強調對酶治療和骨骼疾病的戰略投資，實現了擴大的盈利能力和現金流增長。期待未來數據披露、批准和業務發展機會，以實現持續增長。
要點回答
Q：導致收入指導更新的關鍵財務結果是什麽？
A：導致收入指引更新的關鍵財務結果包括業務的出色表現，導致全年總收入指引在中點處提升，並重申2025年10月的收入展望。值得注意的是，年度營業額同比增長11％，盈利能力擴大，經營現金流量顯著增長，並報告了約20億美元的現金和投資余額。
Q：決定剝離羅沃格特的原因是什麽，它的替代計劃是什麽？
A：決定剝離羅沃格特的原因是因為它不符合公司的進展標准。羅沃格特的備選計劃是尋找一種選項，使其在治療嚴重血友病A的領域中實現創新基因治療的全部潛力。
Q：第三季度為什麽會出現研發費用？
A：第三季度的IPR&D費用與該年7月1日完成的inosine pharma收購有關。這代表着每股約1美元10美分的影響。
Q：IPR&D費用如何影響稅費支出？
A：由於收入和研發支出的時間因素導致稅費開支受到了影響，同時也受益於最近頒佈的稅法。這導致了第三季度稅費開支降低。
Q：2025年全年的更新財務指導數字是多少？
A：2025年全年更新的財務指導包括總收入介於315億美元和325億美元之間，非通用會計准則運營利潤率介於26%和27%之間，非通用會計准則稀釋每股收益介於3.50美元和3.60美元之間。
Q：2027年的更新收入展望是什麽，預測中的挑戰有哪些？
A：2027年更新的收入前景顯示，與當前2027年頂綫共識一致，不包括羅克塔維安，預計總收入可能會達到40億美元的情況，同樣不包括羅克塔維安。預測的挑戰源於許多未知因素和變量，主要是Vao go潛在競爭的影響，以及難以確定地預測結果的困難。
Q：先天性軟骨發育不全症的治療在多少個國家可以獲得，並是什麽推動了收入增長？
A：截至第三季度末，無骨骺發育不全的治療在55個國家可用，推動第三季度的年度Sogo收入增長達到15％，年至今增長24％。
Q：在美國，已經采取了什麽措施來解決老年孩子接種疫苗速度較慢的問題？
A：該公司已經實施了一系列措施來解決美國年齡較大的兒童對治療的緩慢接受情況，其中包括在全國範圍內擴大開藥者基礎以及在Q3與Q2相比增加各年齡段兒童接受治療的數量。
Q：BMN 333和骨骼疾病業務部門的下一個治療指標有什麽期望？
A：Bmn 333 代表着下一代産品，具有更高療效和更長用藥間隔的潛力。該公司計劃於2026年上半年開始一項2/3期研究，重點關注在穹窿試驗中受影響更嚴重的兒童亞組，並追求新的適應症，如軟骨發育不全症。
Q：公司改善低幼症早期診斷的策略是什麽？
A：公司正在優先改進世界範圍內關於軟骨發育不全症的早期診斷，通過基因重新分類、臨床醫生教育以及患者和護理者的意識。他們還在優化診斷路徑，使兒童有可能早期接受治療。
Q：下一階段的低血壓症狀預計什麽時候能得到數據，預計的發佈時間表是什麽？
A：下一個期間關於軟骨發育不全症的數據預計將在2026年上半年公佈，有可能在2027年推出。
Q：脊柱形態學數據對患有軟骨發育不全症的兒童有何意義？
A：在ASBMR上展示的骨發育不全患兒脊柱形態數據表明，接受Vao go治療的孩子在治療一年後顯示出脊柱曲度改善。這一發現具有重要意義，因為早期幹預對預防並發症至關重要，並且這些發現進一步證明了Vao go的健康益處的廣泛證據。
Q：BMN 333階段2/3研究啓動的預期時間表是什麽？
A：bmn 333的二期三期研究計劃預計將在2026年上半年開始進行。
Q：BMN 333相較於Vao go目標是什麽？efficacy的效力？
A：bmn 333的目標是在沒有額外安全信號的情況下，提供比瓦奧高更優越的療效。該分子經過改造，能夠安全地實現更高水平的遊離CNP，從而為軟骨發育不全症建立一個新的治療標准。
Q：接下來幾個季度還有哪些管道亮點可以期待？
A：其他管道亮點包括法奧戈在下颌短小症中的二期數據公佈，BMN 333在軟骨發育不全中進行二期三期研究，可能在2026年獲得帕林澤克標簽延伸至12至17歲青少年的批准，以及BMN 401在1至12歲患有NPP 1缺陷的兒童中的三期數據。
Q：低估值和高估值所代表的情景是什麽？
A：小寫估計反映了兩家競爭對手在2027年成功推出並獲得重要市場份額的情況，而高估則反映了競爭的顯著延遲，例如成功的知識産權轉讓。
Q：公司對競爭影響的看法是如何隨着時間的推移發展的呢？
A：公司對競爭影響的看法從去年認為他們可以吸收一些競爭影響到原始預測中，發展到對最近市場趨勢和潛在未來情景更為謹慎的展望。
Q：什麽因素主要導致了Foxo季度銷售額的下降？
A：福克斯季度銷售下降歸因於較大訂單的時間轉移，全年收入集中於第四季度。 Q3和Q4的市場預測也是一個因素，Q3經曆了更為明顯的時間轉移。
Q：公司的業務發展戰略是什麽，他們正在關注哪些資産？
A：公司的業務發展戰略重點放在早期階段的合作，逐步發展到關注第三階段的前商業和商業資産。他們正在追求幾筆交易，並且有多個正在進行中的項目，這些項目正在進行不同階段的選址和談判。
Q：公司對可持續增長的預測是什麽，以及如何計劃發展品牌？
A：公司設定了酶療法在未來的單位增長率為高單數位數，並通過voxel實現可持續增長。品牌增長將通過在所有市場深入滲透患者和拓展適應症的機會來推動。然而，潛在的競爭仍然具有不確定性，公司將密切監控這些變量。
Q：公司是否考慮過股份回購，還是資本被留作業務發展？
A：公司尚未就長期增長預測正式表態，因為存在諸多不確定因素，因此目前他們並未提供長期增長率。關於資本配置，雖然他們與董事會討論此事，但優先順序仍然是業務發展，這被視為推動大幅增長的最佳機會。
Q：需要哪些特定的暴露級別才能實現在Voxel Go上的臨床優勢並推動患者轉變？
A：實現臨床優越性的特定暴露水平相對於Voxel Go涉及在第1階段PK研究中自由CNP水平的AUC至少增加3倍。正在進行的研究中不同劑量水平符合這一標准，並且公司確定了一種在臨床上有意義且有潛力影響健康、健康狀況和功能指標的差異水平。
Q：2027年預期的共識營收數字不包括羅克塔維安，以及更長期目標的其他要素是什麽？
A：預計2027年的一致收入數字，不包括roctavian，為35億美元。 長期目標包括非GAAP營運利潤率從40%開始擴大到低至中等40%的水平，並且首席財務官在2027年開始大於12.5億美元。 盡管可能面臨挑戰，但這些數字並不依賴於頂綫，仍有望實現。
Q：在351通道中的9毫克隊列和佝偻病試驗的動力方面應該期望什麽？
A：在351管綫的9毫克隊列中，沒有明確說明可以期待什麽，但這將作為數據分析的一部分。對於軟骨發育不全試驗的動力學並沒有在記錄中詳細說明，但重點是在療效上，並且需要有一個最低療效差以滿足目標産品描述。
Q：公司明年的運營利潤率目標是多少，有哪些因素會影響這個目標？
A：公司明年的運營利潤率目標是維持40%的目標。影響這一目標的因素包括公司專注於通過成本和流程轉型推動效率，同時又不損害創造價值的活動。如果在保持創造價值活動和實現40%利潤率之間需要權衡，將優先考慮價值創造，以最大化長期股東價值。
Q：在評估351管綫的有效性時，什麽臨床數據將至關重要？
A：用於評估351管綫有效性的關鍵臨床數據將包括來自不同隊列組的安全數據，肌肉活檢結果和肌醇水平。具體而言，公司將查看每千克6毫克和9毫克隊列的數據，每千克12毫克隊列的早期數據，以及活檢結果和肌醇水平。
Q：公司對有成長潛力的患有短肢染色體嬌小症的患者持什麽看法？
A：公司對患有假性軟骨發育不全症的患者潛在增長持樂觀態度，數據顯示每年的增長率高達1.8厘米。這些數據與一項實力強大的研究結合，增強了他們對其産品在這種疾病上潛在療效的信心。
Q：工作資本優化活動將如何影響未來現金流和資本投入？
A：企業中的營運資本優化舉措預計將改善現金流，並有可能在未來作為增長資本投放。這是公司的首要任務，表明現金余額和可持續現金流的生成可能在未來的資本投放中起到重要作用。
Q：這家公司收入預算的基本假設是什麽，競爭對這些預算有什麽影響？
A：公司的收入預估是基於以下假設：其他公司可能進入市場推出類似産品，從而引起競爭。低位估計假設兩家競爭對手能夠在相關時間段進入市場並獲得重要份額。高位估計考慮了各種可能結果，比如競爭較少或知識産權辯護成功。這些場景旨在展示各種結果對潛在收入造成的影響。
Q：公司在患者增長和服從度方面觀察到了哪些趨勢？
A：公司正在關注病人增加的積極趨勢，全球範圍內開始使用voxal（sovo）進行治療的病人數量增加，特別是在美國市場上2歲以下的兒童。遵從率保持強勁，處方醫生基礎有所擴大，主要是在兒科內分泌學領域。盡管較老年病人增長率有所放緩，但公司正在開展一系列倡議來解決這個問題，並期望需要一些時間才能看到結果。
Q：公司的DMD（Digital Marketing Department）計劃是什麽，它如何與10%的標准相關聯？
A：公司針對DMD計劃的策略是設定一個雄心勃勃的目標，即達到10%的dystrophin水平，因為他們相信這個水平可以顯著改善患者的功能結果。選擇10%的標准是因為這與貝克氏肌肉萎縮症中所見到的臨床改善有關。公司還將考慮功能數據，並將在六個月的時間框架內使用活檢來追蹤實現這一目標的進展。
Q：公司在27日方面的競爭策略是什麽，並且如何影響他們的指導方針？
A：公司對潛在競爭的態度是謹慎的，並基於其估計中傳達的某些假設。他們對競爭采取了中庸的假設，並將這些因素納入了他們的較低預期收入估計中。公司不打算評論競爭對手的具體時間表，但已對潛在成功推出及其對産品市場份額的影響進行了建模。他們預計收入估算的下限仍將是未來兩年産品的預期增長。
Q：公司在産品批准後打算如何利用其能力？
A：公司計劃利用其在過去20年中建立起來的發現患者、開始治療並保持治療的能力，為罕見疾病取得重要的成果，如果該産品被批准。
Q：公司在成人間變質性腦瘤領域有什麽計劃？
A：公司的計劃包括在腦室管膜腦瘤缺陷領域准備成人適應症，目標是招募難以找到的患者，並在明年上半年展示關鍵研究數據。
Q：這家公司對孤兒藥獨家權的患者轉換有何看法？
A：公司認為患者的依從性受到他們對當前治療的滿意程度的影響。大多數對治療滿意的患者很可能會繼續接受治療，無論是否有孤兒藥獨家銷售權，盡管一些人可能會選擇換藥。
Q：公司未來投資的預估火力是多少？
A：公司未來投資可用的預估火力為45到50億美元，其中手頭有20億美元的現金和投資，其中可投資於未來增長的重要部分。
Q：公司針對其産品的孤兒藥獨家銷售權采取了哪些行動？
A：公司已向FDA提交了一份請願書，就Vox Ogo藥物的專屬性向FDA提出訴求，主張專屬權的時機，並尋求在孤兒病的創新激勵方面得到認可。
Q：公司如何描述其2027年情景的下限和最樂觀情景？
A：公司2027年的情景的下限被描述為保守，具有優越的功效可能性，而競爭對手像Bridge. 在最樂觀的情景下，公司將其收入最大化至40億美元或更低，考慮到成功的全面投資組合或知識産權保護等各種潛在結果。
Q：為什麽公司在修改預測之前不等待Bridge的第三階段數據？
A：公司已經建立了一系列情景模型，包括基於不斷變化的競爭環境的更低情況，並決定分享包括兩位競爭對手成功推出的更低情況估計，即使在橋梁公司的全部階段3數據發佈之前。
